口服Iptacopan单药治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症

　　对于已接受抗C5治疗或未接受补体抑制剂的阵发性睡眠性血红蛋白尿患者来说，持续性溶血性贫血和缺乏口服治疗是一项挑战。Iptacopan是一种一流的口服B因子抑制剂，已被证明可以改善这些患者的血红蛋白水平。

　　在两项3期试验中，我们对血红蛋白水平低于10g/dL的患者评估了iptacopan单药治疗24周的情况。首先，接受抗C5治疗的患者被随机分配转用iptacopan或继续抗C5治疗。在第二项单组试验中，未接受补体抑制剂且乳酸脱氢酶（LDH）水平超过正常范围上限1.5倍的患者接受了iptacopan治疗。第一项试验的两个主要终点是血红蛋白水平较基线增加至少2g/dL，以及血红蛋白水平至少增加12g/dl，均未进行红细胞输注；第二项试验的主要终点是在不输红细胞的情况下，血红蛋白水平较基线增加至少2g/dL。

　　结果显示，在第一项试验中，接受iptacopan治疗的60名患者中，有51名患者的血红蛋白水平较基线增加至少2g/dL，42名患者的血红蛋白水平至少增加12g/dl，每位患者均未输血；35名接受抗C5治疗的患者中没有一人达到终点水平。在第二项试验中，33名患者中有31名在没有进行红细胞输注的情况下，血红蛋白水平较基线增加了至少2g/dL。在第一项试验中，接受iptacopan治疗的62名患者中的59名和接受抗C5治疗的35名患者中的14名不需要或接受输血；在第二项试验中，没有患者需要或接受输血。iptacopan治疗可增加血红蛋白水平，减轻疲劳，降低网织红细胞和胆红素水平，并使平均LDH水平低于正常范围上限的1.5倍。头痛是Iptacopan最常见的不良事件。

　　Iptacopan治疗改善了接受抗C5治疗的持续性贫血患者（在这些患者中，iptacopan表现出优于抗C5治疗）以及未接受补体抑制剂的患者的血液学和临床结果。

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