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Lenmeldy——FDA批准的首个针对罕见遗传病儿科患者的自体造血干细胞基因疗法，治疗异染性脑白质营养不良时间：2024-03-26 美国食品和药物管理局（FDA）已批准Lenmeldy基因疗法，用于治疗晚期婴儿、青少年早期或早期症状早期青少年的异染性脑白质营养不良（MLD）儿童患者。这是FDA批准的首个针对罕见遗传病儿科患者的自体造血干细胞基因疗法。
该批准基于37名早发性MLD儿科患者的数据，这些患者参与了临床研究或在欧洲扩大准入框架下接受治疗。相比自然病史，接受Lenmeldy一次性给药的患者显示显著生存优势。 经过超过12年的随访，Lenmeldy治疗显著延长了患者的总生存期，并帮助大多数晚期婴儿MLD患者以及一些早期青少年MLD患者保留了运动功能和认知技能。85%的患者语言和表现智商评分正常，所有症状前晚期婴儿MLD儿童在六岁时仍存活，远高于自然史组的58%。 此外，71%的5岁患者能够自行行走。该基因疗法已在欧盟、英国和瑞士获得批准，并于2023年9月获得FDA优先审查，此前还荣获罕见儿科疾病和再生医学先进疗法称号。 海得康”发掘国际新药动态，为国内患者提供全球已上市药品的咨询服务，更多问题，请咨询海得康医学顾问，电话：400-001-9769，海得康官网微信：15600654560。
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