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小剂量维莫非尼治疗难治性/复发性毛细胞白血病:长期疗效观察

时间:2024-03-26     作者:医学编辑陈筱曦   阅读

  毛细胞白血病(HCL)是一种独特的惰性B细胞淋巴增殖性疾病,其特点在于几乎所有经典病例中均可检测到BRAF V600E突变。这一特异性突变为靶向治疗提供了潜在的机会。

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  本研究旨在评估小剂量维莫非尼在治疗难治性或复发性毛细胞白血病患者中的长期疗效。为此,我们纳入了10名接受低剂量维莫非尼治疗的经典毛细胞白血病患者,并进行了详细的疗效分析。

  经过固定周期的小剂量维莫非尼治疗后,我们观察到10名患者中有5名(50%)实现了部分缓解,4名(40%)病情保持稳定,仅有1名(10%)患者呈现MRD阳性。值得注意的是,没有患者达到完全缓解的状态。在生存期方面,中位无进展生存期为28.5个月,而总生存期达到了82个月。

  这些研究结果表明,低剂量的维莫非尼在绝大多数毛细胞白血病患者中展现出了有效的治疗效果,并且安全性良好。作为一种小分子口服药物,维莫非尼为患者提供了一种便捷的治疗选择,能够在进一步采取更为积极的治疗措施(如肠胃外治疗)或重复先前治疗之前,为患者赢得数月甚至数年的宝贵时间。

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  此外,还有令人鼓舞的数据支持维莫非尼与其他药物的联合应用在治疗毛细胞白血病中的潜力。这种联合治疗方案可能为桥接治疗提供新的可能性,进一步改善患者的预后和生活质量。

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