Duvyzat/givinostat作用与功效，不良反应有哪些？

　　Duvyzat（givinostat）是一种组蛋白脱乙酰酶抑制剂，主要用于治疗6岁及以上人群的杜氏肌营养不良症（DMD）。DMD是一种由编码抗肌萎缩蛋白的基因变异引起的疾病，其特点是一系列有害的生理变化，包括肌肉进行性退化、再生能力减弱以及肌卫星细胞耗尽，最终导致运动能力的丧失。Duvyzat通过调节DMD患者体内HDAC的失调活性，抑制HDAC病理性过度活动，从而解决导致肌肉损伤的级联事件，达到抵消疾病病理并减缓肌肉退化的效果。

　　在安全性方面，使用Duvyzat需要注意以下几点：

　　血小板减少症：血小板对于血液凝固至关重要，数量减少会增加出血或瘀伤的风险。因此，在开始使用Duvyzat之前以及在治疗期间，应定期检查血细胞计数，以便及时发现血小板减少症的迹象。

　　甘油三酯水平增加：尽管可能无明显症状，但应定期检查血液以监测甘油三酯水平。如果甘油三酯水平持续升高，可能需要调整治疗方案。

　　腹泻和呕吐：Duvyzat可能导致中度至重度的腹泻和呕吐。如发生此类症状，应记录其频率和严重程度，及时补液，并联系医生。

　　此外，在开始使用Duvyzat之前，患者应告知医生自己的心脏状况、任何出血问题以及正在服用的所有药物（包括处方药、非处方药、维生素和草药补充剂）。因为Duvyzat可能与某些药物相互作用，导致严重的副作用。

　　尽管Duvyzat为DMD患者提供了新的治疗选择，但其副作用和与其他药物的相互作用仍需要密切关注。因此，在使用Duvyzat时，患者应严格遵循医生的建议，并定期接受医学检查以监测任何潜在的不良反应。

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