首个治疗成人阵发性睡眠性血红蛋白尿口服单一疗法Fabhalta /iptacopan 已在美国获批

　　Fabhalta (iptacopan)在治疗罕见血液病阵发性睡眠性血红蛋白尿方面取得了重要进展，获得了欧洲药物委员会（CHMP）的推荐。这一推荐是基于多项临床试验的数据，特别是针对患有PNH且先前接受过抗C5治疗但仍存在残余贫血的成人患者的APPLY-PNH试验结果。该试验显示，与继续接受抗C5治疗的患者相比，接受Fabhalta治疗的患者血红蛋白水平显著增加，从而有效减少了对输血的依赖，并改善了疲劳等症状。

　　Fabhalta是一种口服的补体旁路途径B因子抑制剂，通过阻止补体介导的溶血过程，控制PNH患者红细胞的过早破坏。其独特的作用机制使得Fabhalta在治疗PNH方面具有显著优势，有望为患者提供更为方便和有效的治疗选择。

　　值得注意的是，除了PNH，Fabhalta还在开发用于治疗一系列其他补体介导的疾病，包括免疫球蛋白A肾病、C3肾小球病、免疫复合物膜增殖性肾小球肾炎和非典型溶血性尿毒症综合征等。这表明了Fabhalta在补体介导疾病领域的广泛应用前景。

　　此外，Fabhalta已在美国获得批准，成为首个治疗成人PNH的口服单一疗法。此次在欧洲获得推荐，将进一步推动其在全球范围内的应用，为更多PNH患者带来希望。

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