替莫唑胺temozolomide适用于哪些脑部肿瘤，使用适应症解读

　　替莫唑胺为口服烷化类细胞毒性化疗药物，1999年获FDA批准，药物可透过血脑屏障，在颅内肿瘤组织内稳定蓄积，通过甲基化肿瘤DNA诱导细胞凋亡，是颅内恶性胶质瘤一线标准化疗药物，仅针对中枢神经系统高级别恶性胶质瘤获批，低级别良性脑肿瘤未纳入法定适应症。

　　国内药监明确划分两类成人核心获批适应症，全部限定18周岁及以上成人，3周岁以上儿童复发恶性胶质瘤为海外FDA新增适应症，国内暂未批准儿童常规使用。第一类为新确诊多形性胶质母细胞瘤，分为同步放化疗阶段、术后维持单药治疗阶段。患者需完成颅内肿瘤手术切除或活检病理确诊，先采用替莫唑胺75mg/m²每日口服，同步联合局部放疗42天；同步阶段结束后间隔28天，启动最多6周期辅助维持单药治疗，标准维持剂量150至200mg/m²，28天为完整周期，服药5天、停药23天，支撑依据为Stupp全球三期试验，同步放化疗联合维持治疗相较单纯放疗显著延长患者总生存期，是新确诊胶质母细胞瘤全球统一标准方案。第二类为复发或进展高级别恶性胶质瘤，包含多形性胶质母细胞瘤、间变性星形细胞瘤，适用既往接受手术、放疗、亚硝脲类化疗标准治疗后病灶复发、进展的成人患者，单药口服用于挽救治疗，无手术切除机会、多发颅内复发病灶人群均可使用。

　　海外FDA同步批准3周岁及以上儿童、青少年复发恶性胶质瘤适应症，包含胶质母细胞瘤、间变性星形细胞瘤，仅用于标准治疗后进展患儿，国内暂无儿童适应症批文，仅可在合规儿童肿瘤临床试验中使用，不推荐临床常规给药。

　　本品仅针对高级别恶性胶质瘤，对脑膜瘤、垂体瘤、神经鞘瘤、颅内转移瘤无药监批准适应症，肺癌、乳腺癌脑转移仅在临床研究中探索，不属于标准治疗方案，不可超说明书常规使用。低级别星形细胞瘤、少突胶质细胞瘤未获批一线常规使用，仅肿瘤进展、转化为高级别胶质瘤后方可启动替莫唑胺治疗。适用人群存在明确硬性筛选与排除边界，仅病理证实高级别恶性胶质瘤、无重度脏器衰竭成人可规范使用。

　　绝对不适用人群包含对替莫唑胺、胶囊任一辅料过敏者、重度骨髓功能衰竭、活动性重度肝损伤、妊娠期女性；动物生殖毒理证实药物存在胚胎致畸风险，哺乳期用药需永久中断母乳喂养，育龄期男女治疗全程采取双重避孕措施。重度肝肾功能损伤患者慎用，用药前、每周期结束后必须复查全套肝功能、血常规，脏器指标持续重度异常需永久停药。客观梳理药物疗效边界，替莫唑胺无法彻底清除胶质瘤干细胞，长期治疗后多数患者会发生病灶复发，MGMT启动子甲基化患者治疗应答更优，无甲基化人群肿瘤缓解率明显下降；仅能抑制颅内原发恶性胶质瘤，无法预防全身实体瘤颅内新发转移。

　　本品被《中国中枢神经系统胶质瘤诊疗指南》列为高级别胶质瘤唯一口服一线化疗药物，口服给药无需长期住院静脉输注，相较传统静脉亚硝脲类化疗居家可完成维持治疗，就医负担更低。

　　据悉，替莫唑胺已在全球多个国家上市，若考虑购买此药，患者可以选择前往国外就医，并在当地合法购买该药品。海外原研药/仿制药等信息，可咨询海得康了解。“海得康”作为一个专业的医疗咨询平台，有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769来获取帮助。

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