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关于Xeljanz治疗多关节型幼年特发性关节炎的疗效,有详细的研究数据支持其有效性。

时间:2024-04-12     作者:医学编辑陈筱曦   阅读

  在一项关键的III期临床研究(研究编号:A3921104;NCT02592434)中,Xeljanz治疗pcJIA患者的疗效得到了评估。该研究包括两个阶段:首先是18周的开放标签导入期,所有患者接受Xeljanz治疗;随后是26周的双盲、安慰剂对照、随机撤药期。主要评估终点是治疗44周时的疾病耀斑发生率。

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  研究结果显示,在44周时,接受Xeljanz治疗的患者疾病耀斑发生率显著低于安慰剂组。具体来说,Xeljanz组疾病耀斑发生率为31%(27/88),而安慰剂组为55%(47/85),两组之间的差异具有统计学意义(p=0.0007)。这表明Xeljanz能够显著降低pcJIA患者的疾病活动度和耀斑发生率。

  此外,该研究还评估了治疗第44周时的JIA ACR50/30/70缓解率、儿童健康评估问卷残疾指数(CHAQ-DI)相对第二阶段基线的变化等关键次要终点。这些次要终点的评估进一步支持了Xeljanz在pcJIA治疗中的有效性。

  在安全性方面,研究中观察到的药物不良反应类型与成人类风湿关节炎(RA)患者的药物不良反应类型一致,包括腹泻、头痛和高血压等。严重的不良反应可能包括感染、癌症和肺栓塞,但这些在研究中并不常见。

  基于这项研究的结果,美国FDA和欧洲药品管理局(EMA)相继批准了Xeljanz用于治疗pcJIA的适应症,使其成为首个获批用于治疗该疾病的Janus激酶(JAK)抑制剂。

  总的来说,Xeljanz在治疗多关节型幼年特发性关节炎方面显示出显著的疗效和可接受的安全性。然而,每个患者的反应可能会有所不同,因此在使用Xeljanz之前应咨询专业医生并遵循其建议。

  

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