瓦莫洛龙vamorolone在杜氏肌营养不良症治疗中的疗效与安全性研究

　　杜氏肌营养不良症（DMD）患者常采用皮质类固醇治疗，以期减缓肌无力的恶化。然而，长期使用皮质类固醇会带来显著的副作用。瓦莫洛龙，作为一种前沿的抗炎药物，经过24周、每天2.0或6.0 mg/kg的治疗后，已初步显示出对DMD的治疗效果。本研究旨在对DMD患者进行为期18个月的开放标签研究，以评估瓦莫洛龙的疗效和安全性。

　　研究对象为患有DMD的男性儿童，年龄在4至7岁之间。这些患者在18个月内持续接受每天2.0或6.0 mg/kg的瓦莫洛龙治疗（n=23）。研究结果显示，从治疗开始到第18个月，患者在所有运动指标上都取得了显著的临床改善，包括站立速度、10米跑步/行走速度、爬4级楼梯速度、6分钟步行测试以及北极星动态评估。

　　为进一步评估瓦莫洛龙的疗效，我们将接受瓦莫洛龙治疗的患者（n=46）与CINRG Duchenne自然史研究中的患者进行了比较，后者包括未接受皮质类固醇治疗的患者（n=19）和接受皮质类固醇治疗的患者（n=68）。在相似的18个月治疗期间，虽然接受瓦莫洛龙治疗的患者与未接受皮质类固醇治疗的患者在站立时间上无显著差异，但在跑步/行走10米速度和爬4级楼梯速度方面，瓦莫洛龙治疗组显示出显著改善。

　　与皮质类固醇相比，瓦莫洛龙带来的改善程度相似。然而，与接受皮质类固醇治疗的患者出现的生长迟缓不同，接受瓦莫洛龙治疗的患者并未出现此类副作用。此外，医生报告的库欣样外观、多毛症、体重增加和行为改变等不良事件的发生率，瓦莫洛龙组也明显低于泼尼松和地夫可特治疗组。

　　综上所述，在18个月的治疗期间，与未接受皮质类固醇治疗的患者相比，瓦莫洛龙治疗显著改善了某些运动指标。同时，瓦莫洛龙的不良事件发生率低于泼尼松和地夫可特，且未导致皮质类固醇常见的生长迟缓副作用。这项IIa期研究为接受每天2.0至6.0 mg/kg瓦莫洛龙治疗的DMD年轻患者提供了运动功能改善的III类证据，并证实了其良好的安全性。

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