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Adstiladrin的用途,作用机制,效果,耐受性及给药方式

时间:2024-04-23     作者:医学编辑李可艾   阅读

  Nadofaragene firadenovec(Adstiladrin)作为第一个NMIBC基因疗法取得突破,主要体现在以下几个方面:

  首先,其独特的作用机制。Nadofaragene firadenovec包含一种非复制腺病毒,能够传递干扰素α-2b的有效负载。这种腺病毒载体将干扰素直接递送到尿路上皮细胞中,诱导这些细胞产生大量的IFNα-2b蛋白。IFNα-2b具有免疫调节作用,能够导致肿瘤细胞死亡,通过触发细胞凋亡和抗血管生成等多种途径来发挥抗肿瘤活性。此外,Nadofaragene firadenovec还包含Syn3成分,有助于分解膀胱的糖胺聚糖层,从而提高干扰素的疗效。

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  其次,其在临床试验中展现出的疗效令人鼓舞。在关键的3期临床试验中,对于BCG无反应的高危NMIBC患者,Nadofaragene firadenovec显示出显著的疗效。接受治疗的患者中,3个月时的完全缓解率达到了约54%,且1年时反应的持久性约为25%。这些数据表明,Nadofaragene firadenovec可能为那些对传统治疗无反应的患者提供新的治疗选择。

  此外,Nadofaragene firadenovec的耐受性良好。在临床试验中,患者因不良反应停药的情况很少,且没有因不良反应导致的死亡病例。虽然存在一些常见的副作用,如滴注部位分泌物、疲劳、膀胱痉挛、血尿、排尿困难和尿急等,但这些副作用与BCG相似,患者对此较为熟悉。

  最后,Nadofaragene firadenovec的给药方式也为其取得突破提供了便利。与传统的膀胱癌治疗药物相比,Nadofaragene firadenovec通过膀胱内给药,每3个月给药一次,相比于每周一次的给药方式,大大提高了患者的治疗便利性和生活质量。

  综上所述,Nadofaragene firadenovec作为第一个NMIBC基因疗法,通过其独特的作用机制、显著的临床疗效、良好的耐受性以及便利的给药方式,为膀胱癌患者提供了新的治疗选择和希望。

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