APOC3抑制plozasiran显示出治疗严重高甘油三酯血症的潜力

　　ARO-APOC3作为一种皮下注射、以APOC3为靶点的RNAi疗法，目前正被开发用于治疗严重高甘油三酯血症。APOC3在人体脂质代谢中起着重要作用，主要存在于肝脏和肠道中，通过抑制脂蛋白脂肪酶（LPL）的活性来影响血浆富含甘油三酯脂蛋白（TRL）的代谢，从而导致高甘油三酯血症和乳糜微粒血症。

　　研究表明，APOC3的功能缺失突变可以降低心血管疾病风险和血浆甘油三酯水平。因此，通过抑制APOC3的活性，有望降低甘油三酯水平并减少心血管疾病的发生。

　　目前已有两项关于ARO-APOC3的研究结果公布。第一项研究在主要为中度高甘油三酯血症合并心血管风险升高的患者中，发现olezarsen治疗可以显著降低甘油三酯水平。另一项研究针对重度高甘油三酯血症患者，发现plzasiran治疗可以大幅度降低甘油三酯和APOC3水平。

　　值ARO-APOC3可能每3个月或6个月注射一次，即可有效控制血脂，这为患者提供了更多便利。此外，尽管APOC3反义寡核苷酸在降低甘油三酯水平上有一定效果，但连续应用可能对人体有害，而ARO-APOC3作为肝细胞靶向siRNA，旨在诱导长期基因特异性沉默，同时避免脱靶效应，可能更为安全有效。

　　尽管ARO-APOC3在治疗严重高甘油三酯血症方面显示出潜力，但仍需进一步的研究和临床试验来验证其长期效果和安全性。同时，对于不同患者群体，如家族性乳糜微粒血症综合征患者，其疗效和安全性也需进一步评估。

　　“海得康”一直紧密跟踪国际新药的最新进展，并致力于为国内患者提供关于全球已上市药品的专业咨询服务。如果需要更多的信息，请拨打我们的医学顾问电话：400-001-9769，或添加海得康官方微信：15600654560，我们的专业团队会为提供详细的咨询。

　　温馨提示：本文内容仅供参考，并不能替代专业医疗建议。具体的治疗方案应由医生根据患者的实际情况综合评估后确定。在用药期间，请与医生保持密切联系，及时反馈用药情况。如果图片涉及侵权问题，请联系我们进行删除。