Ziftomenib治疗NPM1突变急性髓性白血病被FDA授予突破性疗法称号

　　FDA授予ziftomenib治疗NPM1突变急性髓性白血病 (AML) 突破性疗法称号，这一认定标志着ziftomenib成为首个针对这一特定患者群体获得突破性疗法认定的在研药物。Ziftomenib是一种每日一次的口服药物，其针对的是menin-KMT2A/MLL蛋白-蛋白相互作用，为治疗具有高度未满足需求的基因定义的AML患者提供了新的希望。

　　在临床试验中，ziftomenib展现了出色的疗效。在接受600毫克剂量治疗的新确诊的NPM1突变型和KMT2A重排型AML患者中，完全缓解（CR）率高达100%。而在未接受过menin抑制剂治疗的难治/复发（R/R）性AML患者中，接受ziftomenib联合标准治疗的完全缓解或完全缓解伴部分血液学恢复（CRh）率为56%。此外，对于已接受治疗的患者，ziftomenib也显示出良好的疗效，其中20名NPM1突变AML患者的完全缓解率为35%。

　　安全性方面，尽管大部分患者出现了治疗中出现的不良事件（TEAE），但大多数为可管理的级别。重要的是，这些结果表明ziftomenib在复发/难治性NPM1突变AML患者中的潜在治疗效益，且耐受性良好。

　　AML是一种高度侵袭性的血液癌症，尽管有可用的治疗方法，但患者的预后仍然不佳，尤其是对于那些具有NPM1突变的患者。因此，ziftomenib的突破性疗法认定对于满足这一患者群体的未满足需求具有重要意义。

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