司美替尼治疗1型神经纤维瘤病相关丛状神经纤维瘤的效果和副作用

　　司美替尼（一种口服选择性MAPK激酶1和2抑制剂）在治疗1型神经纤维瘤病相关丛状神经纤维瘤中的活性和效果。以下是对研究内容的详细解读：

　　1型神经纤维瘤相关丛状神经纤维瘤是一种难以通过手术治疗的病症，其特征是RAS丝裂原激活蛋白激酶(MAPK)信号传导升高。因此，研究者试图通过药物治疗来解决这个问题。

　　研究团队进行了一项1期临床试验，试验对象是患有1型神经纤维瘤病且无法手术的丛状神经纤维瘤的儿童。试验中，患者们被给予了不同剂量的司美替尼，目的是确定药物的最大耐受剂量，并评估其在血浆中的药代动力学。同时，也使用了1型神经纤维瘤病相关神经纤维瘤的小鼠模型进行测试。

　　共有24名儿童参与了试验，他们的中位肿瘤体积为1205毫升，年龄范围在3.0至18.5岁之间。

　　最大耐受剂量确定为每平方米25毫克，大约是成人推荐剂量的60%。

　　常见的药物副作用包括痤疮样皮疹、胃肠道反应以及无症状的肌酸激酶升高。

　　儿童中司美替尼的药代动力学结果与成人相似。

　　在接受司美替尼治疗的小鼠中，有71%的小鼠肿瘤体积较基线有所减少，获得了部分缓解。

　　到目前为止，没有观察到疾病进展的情况。

　　有轶事证据表明，与肿瘤相关的疼痛、毁容和功能障碍有所减少。

　　初步数据表明，患有1型神经纤维瘤病和无法手术的丛状神经纤维瘤的儿童可以从长期调整剂量的司美替尼治疗中受益，且不会产生过度的毒性作用。

　　总的来说，这项研究为1型神经纤维瘤病相关丛状神经纤维瘤的药物治疗提供了新的可能性，司美替尼显示出对这种病症的治疗潜力。

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