司美替尼治疗1型神经纤维瘤病儿童的长期有效性和安全性

　　在针对无法手术的丛状神经纤维瘤的 1/2 期试验中，司美替尼治疗 1 型神经纤维瘤病儿童的长期安全性和有效性

　　针对无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的1/2期临床试验（SPRINT，NCT01362803）中，司美替尼（Selumetinib）在治疗1型神经纤维瘤病（NF1）儿童方面展现了长期的安全性和有效性。

　　74名患有NF1且伴随有无法手术的PN的儿童（中位年龄10.3岁；范围3-18.5岁）。连续的司美替尼给药，每个周期为28天。

　　使用体积磁共振成像（MRI）分析评估PN反应，定义为在连续两次评估中，确认部分反应（cPR）较基线降低≥20%。

　　第2阶段参与者完成了患者报告的结果测量，评估肿瘤疼痛强度（数字评定量表-11）和日常生活中疼痛的干扰（疼痛干扰指数）。

　　总体cPR率为70%（52/74）。中位治疗持续时间为57.5个周期（范围1-100）。反应通常持续，59%（44名）的参与者持续缓解≥12个周期。肿瘤疼痛强度和疼痛干扰均显示从基线到48个周期的持久改善。

　　没有发现新的安全信号。

　　一些患者在经过几年的治疗后首次出现已知的与司美替尼相关的不良事件（AE）。

　　经过长达5年的额外司美替尼治疗，大多数NF1相关PN儿童的肿瘤持续缩小，疼痛持续改善，超过了之前报道的1年时的情况。虽然未发现新的安全信号，但在继续治疗的同时，仍需持续监测已知的司美替尼相关不良事件。

　　这些数据为司美替尼在NF1相关PN儿童中的长期治疗提供了有力的支持，并强调了在治疗过程中进行持续监测的重要性。同时，这也为NF1患者及其家庭带来了新的治疗选择和希望。

　　司美替尼仿制药已在老挝上市，仿制药是一种治病的新选择，如需购买，可自行出国就医，　“海得康”作为一个专业的医疗咨询平台，为患者提供有关该药物的详细信息和个性化建议。海得康有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。请注意，所有关于药物的使用和副作用的信息都应仅作为参考，并不应替代医生的专业建议。在决定使用或更改任何药物治疗方案之前，务必与医生进行充分的沟通和讨论。