1型神经纤维瘤病治疗药司美替尼selumetinib的作用机制

　　司美替尼 (selumetinib)是FDA批准的第一个用于治疗1型神经纤维瘤病(NFI)的药物，这是一种罕见且无法治愈的遗传性疾病。

　　美国食品和药物管理局(FDA)于2020年4月批准口服MEK抑制剂司美替尼(selumetinib)用于治疗两岁以上儿童患者中伴有症状且不可治愈的丛状神经纤维瘤(PN)的NF1。

　　司美替尼（selumetinib）于2018年8月获得欧盟孤儿药资格认定，并于2018年12月获得Swissmedic孤儿药资格（ODS）。它于2019年4月获得FDA突破性疗法认定，并于2019年12月获得罕见儿科疾病认定。

　　美国FDA于2019年11月接受了司美替尼的新药申请（NDA）并授予优先审评资格。

　　司美替尼（selumetinib）以口服胶囊形式提供，推荐剂量为25mg/m2，每日两次。

　　塞美替尼作用机制

　　Selumetinib是一种丝裂原激活蛋白激酶1和2(MEK1/2)抑制剂。MEK1/2蛋白调节上游细胞外信号调节激酶(ERK)通路。

　　MEK和ERK都是RAS调节的RAF-MEK-ERK通路的关键组成部分，通常在各种类型的癌症中被激活。

　　Selumetinib抑制ERK磷酸化，并减少转基因小鼠模型中神经纤维瘤的数量、体积和增殖。

　　司美替尼仿制药已在老挝上市，仿制药是一种治病的新选择，如需购买，可自行出国就医，　“海得康”作为一个专业的医疗咨询平台，为患者提供有关该药物的详细信息和个性化建议。海得康有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。请注意，所有关于药物的使用和副作用的信息都应仅作为参考，并不应替代医生的专业建议。在决定使用或更改任何药物治疗方案之前，务必与医生进行充分的沟通和讨论。