司美替尼selumetinib的批准，给药方式，作用机制

　　司美替尼（selumetinib）是FDA批准的首个用于治疗1型神经纤维瘤病（NF1）的药物，该疾病是一种罕见且无法治愈的遗传性疾病。以下是关于司美替尼（selumetinib）的详细概述：

　　批准情况：

　　司美替尼（selumetinib）于2020年4月获得美国食品和药物管理局（FDA）的批准，用于治疗两岁以上儿童患者中伴有症状且不可治愈的丛状神经纤维瘤（PN）的NF1。

　　在欧洲，司美替尼于2018年8月获得孤儿药资格认定，并于2018年12月获得Swissmedic的孤儿药资格（ODS）。

　　FDA于2019年4月授予司美替尼突破性疗法认定，并于2019年12月授予罕见儿科疾病认定。

　　给药方式：

　　司美替尼（selumetinib）以口服胶囊形式提供，推荐剂量为25mg/m²，每日两次。

　　作用机制：

　　Selumetinib是一种丝裂原激活蛋白激酶1和2（MEK1/2）抑制剂。

　　MEK1/2蛋白调节上游细胞外信号调节激酶（ERK）通路。

　　MEK和ERK都是RAS调节的RAF-MEK-ERK通路的关键组成部分，该通路通常在各种类型的癌症中被激活。

　　Selumetinib通过抑制MEK1/2，进而抑制ERK的磷酸化，从而减少转基因小鼠模型中神经纤维瘤的数量、体积和增殖。

　　司美替尼（selumetinib）的批准为1型神经纤维瘤病（NF1）患者提供了新的治疗选择，特别是对于那些伴有症状且不可治愈的丛状神经纤维瘤（PN）的儿童患者。然而，由于NF1是一种罕见且复杂的疾病，患者和医生需要继续监测和评估治疗效果，以确保最佳的临床管理。

　　司美替尼仿制药已在老挝上市，仿制药是一种治病的新选择，如需购买，可自行出国就医，　“海得康”作为一个专业的医疗咨询平台，为患者提供有关该药物的详细信息和个性化建议。海得康有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。请注意，所有关于药物的使用和副作用的信息都应仅作为参考，并不应替代医生的专业建议。在决定使用或更改任何药物治疗方案之前，务必与医生进行充分的沟通和讨论。