硫酸氢司美替尼胶囊的批准信息

　　2023年5月8日，国家药监局发布的信息显示，阿斯利康申报的硫酸氢司美替尼胶囊（中文商品名：科赛优）上市申请于4月28日获得批准。这款药物的适应症为治疗3岁及3岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤的1型神经纤维瘤病（NF1）儿童患者，这也是国内首个且唯一获批的Ⅰ型神经纤维瘤病治疗药物。

　　关于神经纤维瘤病

　　神经纤维瘤病是一种多系统的疾病，会累及皮肤系统、神经系统、骨骼等，危害广泛。其中，Ⅰ型神经纤维瘤病最为常见，全球新生儿发病率约为1/3000，多数儿童患者在10岁以下被诊断。在中国，虽然没有具体的流行病学数据，但推算发病率约为5/100万。30%-50%的Ⅰ型神经纤维瘤病患者会出现丛状神经纤维瘤，导致毁容、疼痛、运动及气道功能障碍、视力受损以及膀胱或肠道功能障碍等症状。

　　关于司美替尼

　　司美替尼是由阿斯利康和默沙东共同开发的MEK抑制剂，它可以阻断参与促进细胞生长的特定酶（MEK1和MEK2）。在Ⅰ型神经纤维瘤病中，这些酶过度活跃，导致丛状神经纤维瘤以不受控制的方式生长。通过阻断这些特定酶，司美替尼可以减缓病情。

　　临床试验结果

　　临床试验结果表明，司美替尼作为一种口服激酶抑制剂，可以有效缩小不可手术儿童患者的瘤体体积，缓解疼痛、功能障碍和其他临床并发症。相较于自然史患者3年仅15%的无疾病进展率，研究中的患者3年无疾病进展率达到84%。患者疼痛强度平均降低2.14分，运动功能障碍得到有效改善，生活质量得到显著提升。安全性数据显示，12个治疗周期内患者用药依从性超95%。SPRINT研究中最常见的不良反应包括呕吐、血肌酸磷酸激酶升高、腹泻和恶心。

　　全球批准情况

　　截至目前，司美替尼已在美国、欧盟、日本、中国等多个国家和地区获批上市，并在全球范围内被认定为“孤儿药”。这意味着它在治疗罕见疾病方面具有重要的临床价值。

　　司美替尼仿制药已在老挝上市，仿制药是一种治病的新选择，如需购买，可自行出国就医，　“海得康”作为一个专业的医疗咨询平台，为患者提供有关该药物的详细信息和个性化建议。海得康有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。请注意，所有关于药物的使用和副作用的信息都应仅作为参考，并不应替代医生的专业建议。在决定使用或更改任何药物治疗方案之前，务必与医生进行充分的沟通和讨论。