司美替尼KOSELUGO第一种被批准用于治疗这种罕见且令人衰弱的疾病的药物

　　美国食品和药物管理局(FDA)已批准激酶抑制剂司美替尼(selumetinib)用于治疗两岁以下儿科患者患有1型神经纤维瘤病(NF1)且患有有症状且无法手术的丛状神经纤维瘤(PN)的老年人。

　　FDA的批准基于美国国家癌症研究所(NCI)癌症治疗评估计划(CTEP)资助的2期SPRINTStratum1试验的积极结果，该试验由NCI癌症研究中心儿科肿瘤科协调。这是监管机构首次批准用于治疗NF1PN（一种罕见且使人衰弱的遗传病）的药物。

　　结果显示，患有NF1和有症状、无法手术的PN的儿科患者（n=33/50患者）接受司美替尼作为每日两次口服单一疗法治疗时，总体有效率(ORR)为66%[95%CI:51,79]。ORR定义为确认肿瘤体积减少至少20%的完全或部分缓解的患者百分比。在这33名患者中，所有患者均得到证实部分缓解。

　　司美替尼可能会发生严重的不良反应，包括心肌病、眼毒性、胃肠道毒性、皮肤毒性、肌酐磷酸激酶(CPK)升高、维生素E水平升高和出血风险以及胎儿伤害。根据不良反应的类型和严重程度，司美替尼可能会中断、减少和/或终止。有关更多信息，请参阅下面的“重要安全信息”。

　　最常见的不良反应（AR）（≥40%的患者报告）是：呕吐（82%）、皮疹（80%）、腹痛（76%）、腹泻（70%）、恶心（66%）、皮肤干燥（60%）、疲劳（56%）、肌肉骨骼疼痛（58%）、发热（56%）、痤疮样皮疹（50%）、口腔炎（50%）、头痛（48%）、甲沟炎（48%）和瘙痒（46%）。最常见的≥3级AR为腹泻(16%)、发热(8%)、呕吐(6%)、皮疹(6%)、甲沟炎(6%)、痤疮样皮疹(4%)、皮炎(4%)、恶心（2%）、头痛（2%）、皮肤感染（2%）和血尿（2%）。接受司美替尼治疗的患者中有12%因不良反应而永久停药。接受司美替尼治疗的患者中，分别有80%和24%的患者因不良反应而出现剂量中断和剂量减少。

　　司美替尼仿制药已在老挝上市，仿制药是一种治病的新选择，如需购买，可自行出国就医，　“海得康”作为一个专业的医疗咨询平台，为患者提供有关该药物的详细信息和个性化建议。海得康有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。请注意，所有关于药物的使用和副作用的信息都应仅作为参考，并不应替代医生的专业建议。在决定使用或更改任何药物治疗方案之前，务必与医生进行充分的沟通和讨论。