司美替尼每日两次口服单一疗法治疗1型神经纤维瘤病的有效率

　　司美替尼（selumetinib）是第一种被美国食品和药物管理局（FDA）批准用于治疗1型神经纤维瘤病（NF1）中无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的药物。这种药物为患有这种罕见且使人衰弱的遗传病的患者带来了新的治疗希望。

　　FDA的批准基于一项由美国国家癌症研究所（NCI）癌症治疗评估计划（CTEP）资助的2期SPRINT Stratum 1试验的积极结果。在这项试验中，接受司美替尼作为每日两次口服单一疗法治疗的儿科患者（n=33/50）的总体有效率（ORR）为66%，意味着在这些患者中，有66%的患者的肿瘤体积减少了至少20%。

　　然而，司美替尼也可能会引起一些严重的不良反应，包括心肌病、眼毒性、胃肠道毒性、皮肤毒性、肌酐磷酸激酶（CPK）升高、维生素E水平升高和出血风险以及胎儿伤害。在开始使用司美替尼之前和治疗期间，应定期对患者进行心脏和眼科评估，以确保药物的安全使用。

　　司美替尼最常见的不良反应包括呕吐、皮疹、腹痛、腹泻、恶心、皮肤干燥、疲劳、肌肉骨骼疼痛、发热、痤疮样皮疹、口腔炎、头痛、甲沟炎和瘙痒等。其中，一些不良反应可能较为严重，如腹泻、发热、呕吐、皮疹等，需要密切关注并根据不良反应的类型和严重程度进行相应的处理，如中断、减少或终止治疗。

　　司美替尼仿制药已在老挝上市，仿制药是一种治病的新选择，如需购买，可自行出国就医，　“海得康”作为一个专业的医疗咨询平台，为患者提供有关该药物的详细信息和个性化建议。海得康有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。请注意，所有关于药物的使用和副作用的信息都应仅作为参考，并不应替代医生的专业建议。在决定使用或更改任何药物治疗方案之前，务必与医生进行充分的沟通和讨论。