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司美替尼治疗无法手术的丛状神经纤维瘤可减轻疼痛，改善身体功能时间：2024-05-17 司美替尼（selumetinib）的批准对于无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）患者来说，无疑是一个重要的里程碑。这种药物通过抑制MEK信号通路中的蛋白激酶活性，有效地阻止了肿瘤细胞的生长和扩散，为患者提供了新的治疗选择。
在美国国立卫生研究院（NIH）下属国家癌症研究所（NCI）进行的临床测试中，司美替尼展现出了显著的疗效。超过70%的患有无法手术的PN的NF1患者的肿瘤尺寸缩小了20-60%，并且患者还报告了更高质量的身体功能、减轻的疼痛、改善的活动能力以及改善的情绪和心理状态。 病例：一位男童8岁时颈部出现肿块，并被诊断为NF1和丛状肿瘤，初期治疗效果并不理想。幸运的是，他加入了AZD6244（selumetinib，司美替尼）的MEK试验，并取得了显著的疗效。这种药物不仅阻止了肿瘤的生长，还使其显著缩小。
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