XOLREMDI/mavorixafor用于治疗WHIM综合征，什么是WHIM综合征？

　　WHIM综合征是一种罕见的原发性免疫缺陷和慢性中性粒细胞减少症相结合的疾病，由CXCR4基因突变导致CXCR4受体功能障碍引起。它导致白细胞从骨髓到外周循环的动员受损。

　　WHIM代表该综合征的四种典型表现：对人乳头瘤病毒感染引起的疣的易感性、低丙种球蛋白血症、感染和骨髓缺乏症。然而，只有少数患者出现所有四种表现。

　　WHIM综合征患者通常表现出血液中中性粒细胞（中性粒细胞减少症）和淋巴细胞（淋巴细胞减少症）水平较低，使他们容易发生严重和/或频繁感染。症状可能有所不同，但通常包括反复感染，如肺炎、鼻窦炎和皮肤感染，危及生命的细菌和病毒感染的风险更高。

　　4WHIMIII期临床试验是一项全球、随机、双盲、安慰剂对照、为期52周的多中心研究，评估了XOLREMDI在31名12岁及以上诊断为WHIM综合征的个体中的疗效和安全性。

　　该试验通过绝对中性粒细胞计数(ANC)、绝对淋巴细胞计数(ALC)的改善和感染的减少来评估XOLREMDI的疗效。

　　与安慰剂相比，XOLREMDI治疗导致高于阈值(TAT)的时间增加，在此期间ANC保持在或高于500个细胞/微升的阈值(TAT-ANC)。此外，与安慰剂相比，ALC保持在或高于1,000个细胞/微升阈值(TAT-ALC)的持续时间显着增加。

　　还使用获胜比率方法，使用由总感染评分和总疣变化评分组成的复合终点来评估药物的疗效。对组合终点内各个组成部分的分析显示，考虑到感染的严重程度，与接受安慰剂的患者相比，接受XOLREMDI治疗的患者的总体感染评分下降了近40%。此外，与接受安慰剂治疗的个体相比，接受XOLREMDI治疗的个体的年感染率显着降低了60%。然而，治疗并未显示疣有改善。

　　试验期间观察到的最常见不良反应是血小板减少、糠疹、皮疹、鼻炎、鼻衄、呕吐和头晕。

　　Mavorixafor还正在探索用于治疗严重先天性中性粒细胞减少症、华氏巨球蛋白血症和透明细胞肾细胞癌。

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