XOLREMDI /mavorixafor的功效与作用，安全性如何？

　　XOLREMDI (mavorixafor)每日一次的口服疗法，适用于12岁及以上的WHIM综合征患者。已被FDA和欧盟委员会授予治疗WHIM综合征的孤儿药地位。

　　FDA于2024年4月批准，预计2025年初获得欧洲药品管理局(EMA)批准。

　　罕见原发性免疫缺陷疾病，由CXCR4基因突变导致，表现为四种典型症状：易感人乳头瘤病毒感染引起的疣、低丙种球蛋白血症、感染和骨髓缺乏症。

　　患者通常表现出中性粒细胞和淋巴细胞水平较低，容易发生严重和/或频繁感染。

　　选择性CXCR4拮抗剂，通过阻断CXCR4受体来发挥作用，降低野生型和突变型CXCR4对CXCL12的反应，从而改善白细胞进入外周循环的动员。

　　4WHIM III期临床试验显示，与安慰剂相比，XOLREMDI治疗能够显著增加中性粒细胞和淋巴细胞高于特定阈值的时间，并显著降低总体感染评分和年感染率。然而，该药物并未显示对疣有改善作用。

　　最常见的不良反应包括血小板减少、皮疹、鼻炎等。

　　Mavorixafor还在探索用于治疗严重先天性中性粒细胞减少症、华氏巨球蛋白血症和透明细胞肾细胞癌的可能性。

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