艾曲泊帕联合环孢素A作为成人严重再生障碍性贫血一线治疗方案的疗效与安全性研究

　　对于无法找到组织相容性供体或年龄在40岁及以上的严重再生障碍性贫血患者，基于抗胸腺细胞球蛋白（ATG）的免疫抑制治疗是当前的一线治疗标准。然而，ATG的使用受限于其需要在医院内给药、与输液相关的毒性，以及全球范围内的可用性。本研究旨在探索艾曲泊帕联合环孢素A的无ATG治疗方案的疗效与安全性，以期为那些无法获取或不能耐受马ATG的严重再生障碍性贫血患者提供新的治疗选择。

　　研究纳入了未接受过治疗、东部肿瘤合作组表现状态低于2的严重再生障碍性贫血成人（≥18岁）患者，给予艾曲泊帕和环孢素治疗。艾曲泊帕的初始剂量为150mg（亚洲患者为100mg），从治疗第1天起持续6个月；环孢素的剂量为每天10mg/kg（调整至200-400μg/L的谷值）。主要观察指标为意向治疗人群在治疗6个月时的总体血液学缓解率。

　　共有54名患者入组。其中，35名患者（65%）完成了6个月的艾曲泊帕和环孢素治疗，6名患者（11%）完成了长达24个月的环孢菌素逐渐减量期。在治疗6个月时，总体血液学缓解率达到46%（54名患者中有25名实现缓解；95% CI 33-60）。最常见的不良事件包括血清胆红素升高（22例患者[41%]）、恶心（16例[30%]）、丙氨酸转氨酶浓度升高（12例[22%]）和腹泻（12例[22%]）。治疗期间共有8名患者死亡，但无一例死亡被认为与治疗直接相关。

　　综上所述，艾曲泊帕联合环孢素A作为严重再生障碍性贫血的一线治疗方案展现出了一定的疗效，且未观察到意外的安全问题。这一方案或为无法获取或不能耐受马ATG的患者提供了新的治疗途径。

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