艾曲泊帕在治疗难治性/复发性 Diamond-Blackfan 贫血中的应用

　　Diamond-Blackfan 贫血（DBA）是一种罕见的遗传性骨髓衰竭疾病，其特征是核糖体功能障碍，进而导致血红素合成中正常的珠蛋白链生成受阻。这种情况会引起活性铁/血红素积累过多，从而产生红细胞特异性细胞毒性。艾曲泊帕，一种非肽类血小板生成素受体激动剂，已被证实在细胞内具有有效的铁螯合作用。在另一项涉及RPS19突变的DBA患者的研究中，艾曲泊帕引发了强烈且持久的反应。基于这些发现，我们推测艾曲泊帕能够刺激DBA患者的红细胞生成。

　　本研究旨在评估DBA患者连续六个月每日服用固定剂量艾曲泊帕的安全性和红细胞反应。共有15名依赖定期输血（每3-5周一次）的患者参与了治疗，他们的中位年龄为18岁（年龄范围2-56岁）。其中一名患者的血红蛋白水平持续改善，红细胞输血频率降低了50%以上。然而，值得注意的是，在15名患者中，有7名（41%）因出现无症状的血小板增多症而需要减少艾曲泊帕的剂量或完全停药。

　　尽管缓解率不算高，但艾曲泊帕确实改善了几名DBA患者的红细胞生成情况，且整体安全性良好。然而，由于血小板增多而需要调整剂量，这可能会影响铁螯合的效果，进而减少大部分患者的血红素生成并影响贫血的改善。未来的研究方向将集中在患者的红细胞生成动力学，以及探索使用不影响其他造血谱系的血红素合成抑制剂。

　　艾曲波帕 仿制药已在孟加拉上市，如需购药，可出国就医。海得康专注正规海外医疗，帮助中国患者搭建海外医药桥梁！更多药品资讯，请咨询海得康医学顾问，电话：400-001-9769，或加微信：hdk4000019769。

　　温馨提示：本文内容仅供参考，并不能替代专业医疗建议。具体的治疗方案应由医生根据患者的实际情况综合评估后确定。在用药期间，请与医生保持密切联系，及时反馈用药情况。如果图片涉及侵权问题，请联系我们进行删除。