乌帕替尼在治疗青少年难治性炎症性肠病中的应用

　　乌帕替尼（Upadacitinib, UPA）作为一种新型的选择性JAK抑制剂，已经被正式批准用于成人溃疡性结肠炎（UC）的治疗，并且在治疗克罗恩病（CD）的3期临床试验中也取得了积极的数据。然而，由于儿科用药的批准通常存在延迟，导致在儿科患者中超说明书用药的情况相当普遍。因此，我们需要乌帕替尼在儿科炎症性肠病（IBD）患者中的实际数据来评估其安全性和有效性。

　　本研究是一项单中心的回顾性病例系列研究，专注于接受乌帕替尼治疗的青少年（年龄在12-17岁之间）炎症性肠病患者。研究的主要观察指标是治疗后无类固醇临床缓解（SF-CR），其定义为儿科UC活动指数（PUCAI）或儿科CD活动指数（PCDAI）降低到10或以下。次要观察指标则包括治疗后的临床反应（PUCAI/PCDAI下降幅度达到或超过12.5）、C反应蛋白（CRP）的正常化、6个月时的SF-CR状态，以及肠道超声的反应和缓解情况。同时，我们也记录了最后一次随访时的不良事件。

　　共有20名患者（其中9名CD、10名UC、1名IBD-U；55%为女性；中位年龄15岁，其中90%的患者先前已经使用过至少2种生物制剂）接受了至少12周（中位时间为51周，范围[43-63]周）的乌帕替尼治疗。在这些患者中，有55%是单独使用乌帕替尼进行治疗，35%是与尤特克单抗（ustekinumab）联合使用，而10%则是与维多珠单抗联合使用。治疗12周后，有75%（15/20）的患者实现了SF-CR，同时80%（16/20）的患者CRP水平恢复正常。在治疗6个月时，大约有四分之三（14/19）的患者维持了SF-CR状态。在安全性方面，仅有2名患者（10%）报告了不良事件，分别为需要住院治疗的巨细胞病毒结肠炎和无需治疗的高脂血症。在接受超声监测的患者中，77%和60%的患者分别达到了缓解和部分缓解的标准。

　　在儿科注册试验的结果公布之前，我们的研究数据初步表明，乌帕替尼能够有效诱导并维持高度难治性IBD青少年患者的SF-CR状态，并且其安全性是可以接受的。

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