Iptacopan对C3G患者安全有效，疗效有哪些方面？

　　Iptacopan对C3G患者安全有效的证据主要来自于APPEAR-C3G研究。

　　疗效方面：

　　降低蛋白尿：在APPEAR-C3G研究中，使用iptacopan联合支持治疗显著降低了C3肾小球病(C3G)患者6个月时的蛋白尿水平。具体来说，与安慰剂相比，6个月的iptacopan治疗后24小时尿蛋白肌酐比（UPCR）显著降低了35.1%（95%置信区间[CI]，13.8-51.1；p=0.0014）。

　　改善肾功能：与安慰剂组相比，iptacopan组的患者在6个月时肾小球滤过率（eGFR）也有所改善，平均提高了2.2 mL/min/1.73m^2（尽管p值为0.1945，未达到统计学显著水平）。然而，从eGFR的变化轨迹来看，iptacopan组在6个月内显示出有益的影响，变化为10.73 mL/min/1.73m^2/年（p=0.0057），而安慰剂组的变化为4.56 mL/min/1.73m^2/年（p=0.2267）。

　　组织学改善：接受iptacopan治疗的患者的总组织学疾病活动评分数字有所下降，表明药物对疾病活动有一定的抑制作用。

　　生物标志物变化：iptacopan还增加了血清C3（185%）并降低了替代补体途径（AP）活性（-37.3%）、血浆sC5b-9（-65.1%）和尿液sC5b9/肌酐（-77.3%），这些生物标志物的变化均表明药物对C3G的治疗作用。

　　iptacopan的安全性良好，在APPEAR-C3G研究中未发现新的安全信号。没有患者因不良事件导致死亡或治疗中断。仅有一名患者患有严重的肺炎球菌感染，但在使用抗生素后痊愈。未发生脑膜炎球菌病等其他严重感染。

　　iptacopan在降低C3G患者的蛋白尿、改善肾功能和组织学疾病活动方面表现出显著的疗效，并且具有良好的安全性。这些数据为iptacopan作为C3G的治疗药物提供了有力的支持。

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