曲美替尼在治疗复发难治性幼年型粒单核细胞白血病中的疗效观察

　　幼年型粒单核细胞白血病（JMML）是一种幼儿期发生的恶性血液病，主要由Ras信号通路过度激活的突变所引发。尽管造血干细胞移植（HSCT）为这类患者提供了一种可能的治愈手段，但对于复发性或难治性（即晚期）病例，其预后情况通常不理想。

　　近期，一项II期临床试验对曲美替尼——一种口服的MEK1/2抑制剂——在晚期幼年型粒单核细胞白血病患儿中的治疗安全性和有效性进行了深入评估。该研究共招募了10名婴儿和儿童患者，结果显示客观缓解率达到了50%。

　　具体而言，4名患有难治性疾病的患者在接受曲美替尼治疗后，顺利进行了HSCT。另有3名患者完成了研究规定的全部12个治疗周期，并持续接受曲美替尼的额外治疗，尽管他们并未接受HSCT。不过，也有3名患者的病情出现进展，其中2名患者在第2个治疗周期结束时即表现出分子层面的病情恶化。

　　通过转录组和蛋白质组的深入分析，我们为曲美替尼在幼年型粒单核细胞白血病中的治疗反应及耐药机制提供了新的科学见解。值得一提的是，曲美替尼在治疗复发或难治性幼年型粒单核细胞白血病方面显示出良好的安全性和有效性，这对于这种生存率极低的恶性疾病来说，无疑是一个积极的信号。

　　在参与研究的10名患者中，有7名患者成功完成了最多12个周期的治疗，或将曲美替尼作为HSCT前的过渡治疗。令人鼓舞的是，在中位随访时间达到24个月后，这些患者依然存活。这一结果为曲美替尼在治疗这类难治性疾病中的应用提供了有力的临床证据。

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