阿扎胞苷联合奎扎替尼治疗FLT3或CBL突变型骨髓增生异常综合征及骨髓增生异常综合征/骨髓增殖性肿瘤患者的研究

　　本研究为一项1期临床试验，旨在评估奎扎替尼（Quizartinib）联合阿扎胞苷在不同剂量水平（30mg、40mg、60mg）下，对初次治疗或复发/难治性骨髓增生异常综合征（MDS）以及携带FLT3或CBL突变的骨髓增生异常综合征/骨髓增殖性肿瘤（MDS/MPN）患者的疗效和安全性。

　　研究共纳入12名患者，其中9名为初次接受HMA治疗，3名为HMA治疗失败的患者。在这些患者中，7名（58%）携带FLT3突变，5名（42%）携带CBL突变。研究过程中未达到最大耐受剂量。

　　观察到的最常见3-4级治疗相关不良事件包括血小板减少症（n=5, 42%）、贫血（n=4, 33%）、肺部感染（n=2, 17%）、皮肤感染（n=2, 17%）、低钠血症（n=2, 17%）和败血症（n=2, 17%）。总体缓解率高达83%，中位无复发生存期和总生存期分别为15.1个月（95% CI 0.0-38.4个月）和17.5个月（95% CI NC-NC）。值得注意的是，在4名患者（57%）中观察到FLT3突变的清除。

　　研究数据表明，奎扎替尼（Quizartinib）联合阿扎胞苷的治疗方案是安全的，并且在FLT3突变的骨髓增生异常综合征及骨髓增生异常综合征/骨髓增殖性肿瘤患者中显示出显著的疗效。这一结果为进一步的临床研究提供了有力支持。

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