尼洛加司他Nirogacestat：治疗硬纤维瘤的新型γ-分泌酶抑制剂

　　硬纤维瘤是一种罕见的、具有局部侵袭性和高度复发性的软组织肿瘤，目前尚未有批准的治疗方法。为了探索有效的治疗手段，我们进行了一项关于γ-分泌酶抑制剂尼洛加司他Nirogacestat的研究。

　　我们依据实体瘤疗效评估标准1.1版，针对进展性硬纤维瘤的成人患者，开展了一项3期、国际性、双盲、随机、安慰剂对照的临床试验。在该试验中，患者被按照1:1的比例随机分配，分别接受口服γ-分泌酶抑制剂尼洛加司他Nirogacestat（150mg）或安慰剂，每日两次。试验的主要观察终点为无进展生存期。

　　研究结果显示，共有70名患者接受了尼洛加司他Nirogacestat治疗，而另外72名患者则接受了安慰剂治疗。与安慰剂相比，尼洛加司他Nirogacestat在延长无进展生存期方面表现出显著优势（疾病进展或死亡的风险比为0.29；95%置信区间为0.15至0.55；P<0.001）。在尼洛加司他Nirogacestat治疗组中，2年内无事件发生的可能性高达76%，而安慰剂组仅为44%。同时，在预先设定的各个亚组中，无进展生存期的组间差异呈现出一致性。

　　此外，使用尼洛加司他Nirogacestat获得客观缓解的患者比例显著高于安慰剂组（41% vs. 8%；P<0.001），中位缓解时间也更为持久，分别为5.6个月和11.1个月。值得注意的是，在尼洛加司他Nirogacestat组中，有7%的患者实现了完全缓解，而安慰剂组则无一例患者达到此状态。

　　除了对病情的显著改善外，尼洛加司他Nirogacestat还在患者报告的次要结局方面展现出了显著优势，包括减轻疼痛、降低症状负担、改善身体与角色功能以及提升健康相关的生活质量等，均存在显著的组间差异（P≤0.01）。

　　然而，尼洛加司他Nirogacestat的使用也伴随着一些常见的不良事件，如腹泻（发生在84%的患者中）、恶心（54%）、疲劳（51%）、低磷血症（42%）以及斑丘疹（32%）。但值得庆幸的是，这些不良事件中的95%均属于1级或2级，即相对较轻的程度，不会对患者的生命造成威胁。

　　在接受尼洛加司他Nirogacestat治疗的育龄女性中，虽然75%的女性出现了与卵巢功能障碍相关的不良事件，但其中74%的女性在经过适当治疗后得到了缓解，未对生育功能造成严重影响。

　　综上所述，对于进展性硬纤维瘤的成人患者而言，尼洛加司他Nirogacestat在无进展生存期、客观缓解以及改善患者疼痛、症状负担、身体与角色功能以及健康相关生活质量等方面均表现出了显著的益处。尽管其不良事件较为常见，但大多数均属于低级别，不会对患者的生命安全构成威胁。因此，尼洛加司他Nirogacestat有望为硬纤维瘤患者提供一种新型的、有效的治疗选择。

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