尼洛加司他Nirogacestat：一种革新性的γ-分泌酶抑制剂，为硬纤维瘤患者带来新希望

　　硬纤维瘤，一种罕见且具有局部侵袭性、高度复发的软组织肿瘤，长期以来缺乏有效的治疗方法。近日，一种名为尼洛加司他Nirogacestat的γ-分泌酶抑制剂为该疾病的治疗带来了曙光。

　　我们依据实体瘤疗效评估标准1.1版，针对进展性硬纤维瘤的成人患者，开展了一项3期、国际性的、双盲、随机、安慰剂对照试验，以深入探究尼洛加司他Nirogacestat的疗效。在本次试验中，患者们以1:1的比例被随机分配至两组，分别接受口服γ-分泌酶抑制剂尼洛加司他Nirogacestat（150mg）或安慰剂的治疗，每日两次。研究的主要观察终点为无进展生存期。

　　研究结果显示，共有70名患者接受了尼洛加司他Nirogacestat治疗，而另外72名患者则接受了安慰剂治疗。相较于安慰剂组，尼洛加司他Nirogacestat组展现出了显著的无进展生存获益，疾病进展或死亡的风险比降低至0.29（95%置信区间为0.15至0.55，P<0.001）。更值得一提的是，在尼洛加司他Nirogacestat治疗组中，2年内无事件发生的可能性高达76%，而安慰剂组仅为44%。同时，在预先设定的各个亚组中，无进展生存期的组间差异呈现出一致性。

　　在客观缓解方面，尼洛加司他Nirogacestat组的患者比例显著高于安慰剂组（41% vs. 8%，P<0.001），中位缓解时间也更为持久，分别为5.6个月和11.1个月。此外，在尼洛加司他Nirogacestat组中，有7%的患者实现了完全缓解，而安慰剂组则无一例患者达到此状态。

　　除了对病情的显著改善外，尼洛加司他Nirogacestat还在患者报告的次要结局方面展现出了显著优势。这些次要结局包括疼痛程度、症状负担、身体功能与角色功能以及健康相关的生活质量等，均存在显著的组间差异（P≤0.01）。

　　然而，尼洛加司他Nirogacestat的使用也伴随着一些常见的不良事件，如腹泻（发生在84%的患者中）、恶心（54%）、疲劳（51%）、低磷血症（42%）以及斑丘疹（32%）。但值得庆幸的是，这些不良事件中的95%均属于1级或2级，即相对较轻的程度。此外，在接受尼洛加司他Nirogacestat治疗的育龄女性中，虽然75%的女性出现了与卵巢功能障碍相关的不良事件，但其中74%的女性最终得到了缓解。

　　综上所述，对于进展性硬纤维瘤的成人患者而言，尼洛加司他Nirogacestat在无进展生存期、客观缓解率以及改善患者疼痛、症状负担、身体与角色功能以及健康相关生活质量等方面均表现出了显著的益处。尽管其不良事件较为常见，但大多数均属于低级别，因此，尼洛加司他Nirogacestat无疑为硬纤维瘤患者提供了一种新的、有效的治疗选择。

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