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艾曲波帕联合免疫抑制剂在治疗小儿重症再生障碍性贫血中的应用,艾曲波帕仿制药上市了吗时间:2024-06-27 严重再生障碍性贫血(SAA)主要由免疫介导的破坏引发。尽管标准免疫抑制疗法(IST)具有一定的疗效,但仍存在改进的空间。 本研究共纳入了115名严重再生障碍性贫血患者(其中男性60名;中位年龄为5.77岁,中位随访时间为45个月)。研究结果显示,艾曲波帕联合治疗组在3个月和6个月的完全缓解率(CRR)显著高于对照组(3个月时为30.3%对比8.2%;6个月时为50.0%对比10.2%)。然而,两组的总体缓解率(ORR)并未显示出明显差异。此外,两组间在G-CSF使用、红细胞输注、血小板输注时间方面存在显著差异。值得注意的是,两组之间的总生存期(OS)、无事件生存期(EFS)和复发率并未观察到显著差异,且两组中均未发现与预后显著相关的变量。 因此,在标准免疫抑制治疗中加入艾曲波帕,可以显著加快儿科严重再生障碍性贫血患者的血液学反应,并提高早期的血液学反应率。艾曲波帕展现出良好的安全性,但对患者的长期反应和预后并无显著影响。这一发现为小儿重症再生障碍性贫血的治疗提供了新的思路和方法。
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