艾曲泊帕治疗环孢素A难治性/复发性输血依赖性非重型再生障碍性贫血患者的长期随访研究

　　再生障碍性贫血（AA）是一种骨髓衰竭和血细胞减少的疾病。艾曲泊帕（ELT）已被证明对于治疗难治性/复发性AA具有有效性和安全性。然而，关于输血依赖性非严重AA（TD-NSAA）患者长期治疗结局的报道仍然有限。

　　本研究回顾性地纳入了对免疫抑制治疗（IST）难治或IST后复发、单独接受ELT治疗并随访至少12个月的TD-NSAA患者。我们记录了患者的基线特征、ELT的疗效和不良反应，以及ELT治疗后的复发率和克隆进化率。

　　在55名TD-NSAA患者中，24名（43.6%）为男性。诊断时的中位年龄为46岁（范围19-80岁）。其中，24名患者患有复发性TD-NSAA，31名患者患有难治性TD-NSAA。在中位随访时间为28个月（范围12-48个月）期间，ELT治疗第3、6和12个月的总体缓解率分别为38.2%、60.0%和52.7%，完全缓解率分别为9.1%、14.6%和9.1%。中位随访28个月后，有21.2%（7/33）的患者出现复发，从ELT治疗到复发的中位持续时间为14个月（范围6-45个月）。

　　综上所述，ELT对复发/难治性TD-NSAA患者表现出有效的治疗效果，且不良反应可耐受。

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