鲁索替尼与最佳可用疗法在治疗未充分控制的真性红细胞增多症（不伴有脾肿大）中的比较

　　针对真性红细胞增多症控制不充分且无脾肿大的患者，Janus激酶（JAK）1和JAK2抑制剂鲁索替尼（ruxolitinib）相较于最佳可用疗法，在血细胞比容控制的主要终点方面展现出了优越性。以下是RESPONSE-2研究5年随访后的次要终点结果。

　　RESPONSE-2研究纳入了患有真性红细胞增多症、无脾肿大、对羟基脲不耐受或耐药、且东部肿瘤合作组表现状态为2或更低的患者（年龄≥18岁）。他们被随机分配（1:1）接受鲁索替尼或最佳可用治疗，治疗期长达80周。患者接受口服鲁索替尼，起始剂量为每天两次10毫克，或接受最佳可用疗法。若未达到主要终点，分配至最佳可用治疗的患者可以在第28周交叉至鲁索替尼治疗；若最佳可用治疗无效或不耐受，则可以在第28周后至第80周期间交叉使用鲁索替尼。第80周时接受鲁索替尼治疗的患者，包括交叉过来的患者，可以继续鲁索替尼治疗直至第260周。

　　共有149名患者被随机分配至鲁索替尼组（n=74）或最佳可用治疗组（n=75），中位随访时间为67个月（IQR 65-70）。随机分组时，最佳可用治疗方案包括羟基脲（n=38）、干扰素或聚乙二醇化干扰素（n=9）、哌布溴曼（n=5）、来那度胺（n=1）或不治疗（n=22）。在第28周至第80周期间，最佳可用治疗组中的75名患者中有58名（77%）转用了鲁索替尼；而在第80周后，没有患者继续进行最佳可用治疗。最终，97名患者接受鲁索替尼治疗直至第260周，其中包括鲁索替尼组74名患者中的59名（80%）和交叉组58名患者中的38名（66%）。

　　在第260周时，鲁索替尼组中有16例（22%；95% CI：13-33）患者实现了持久的血细胞比容控制，但未达到估计的中位持续时间（NR；95% CI：144至NR）。由于第80周时反应者数量较少，因此未报告最佳可用治疗组患者的血细胞比容控制中位持续时间。在5年随访期间，鲁索替尼组患者的中位血细胞比容水平仍低于45%。

　　此外，在260周内，鲁索替尼组的74名患者需要进行60次静脉切开术，而最佳可用治疗组的75名患者在80周内则需要进行106次静脉切开术。鲁索替尼组的5年总生存率为96%（95% CI：87-99），而最佳可用治疗组的5年总生存率为91%（95% CI：80-96）。

　　在安全性方面，最常见的3-4级不良事件（每100名患者年的暴露调整）是高血压（鲁索替尼组8例[2.4%] vs 最佳可用治疗组3例[5.6%]）、血小板减少症（鲁索替尼组1例[0.3%] vs 最佳可用治疗组3例[5.6%]）和血小板增多症（鲁索替尼组0例 vs 最佳可用治疗组4例[7.5%]）。鲁索替尼组中任何级别的血栓栓塞事件的暴露调整率为每100人年1.5%（74名患者中的5名），而在最佳可用治疗组中，这一比率为每100人年3.7%（75名患者中的2名）。研究期间没有发生与治疗相关的死亡。

　　综上所述，RESPONSE-2研究的5年结果支持使用鲁索替尼作为真性红细胞增多症控制不充分且无脾肿大患者的二线治疗选择。

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