伏索利肽Vosoritide治疗软骨发育不全儿童7年生长参数研究结果

　　本研究旨在收集可能参与伏索利肽Vosoritide介入试验的软骨发育不全儿童的基线生长参数，并建立相应的历史对照数据。

　　在这项前瞻性观察性研究中，我们纳入了年龄不超过17岁的患者，对他们进行了详细的病史询问和体格检查，并设定每3个月进行一次随访，直至他们通过参与干预试验或选择退出而完成研究。

　　研究共纳入了363名儿童患者，他们来自28个中心，遍布8个国家。平均随访时间（SD）为20.4（15.0）个月。在年龄小于1岁的患者中，女孩的平均年生长速度（AGV）为11.6厘米/年，而男孩则为14.6厘米/年。当这些患者达到1岁时，女孩的平均AGV降至7.4厘米/年，男孩则降至7.1厘米/年。随着年龄的增长，到10岁时，男女患者的平均AGV均下降至3.6厘米/年。

　　在身高z得分的观察中，我们发现小于1岁的患者的平均身高z得分，女孩为-2.5，男孩为-3.2，并且这一数值一直下降到5岁（女孩为-5.3；男孩为-4.6）。此外，我们还观察到女孩和男孩的上半身与下半身比例存在不成比例的情况。其中，年龄小于1岁的患者的平均比率最高（女孩为2.9；男孩为2.8），而从4岁起，男女患者的这一比率均逐渐下降至约2。

　　总体而言，这项研究代表了前瞻性收集的软骨发育不全儿童医学和纵向生长数据的最大数据集之一，为未来的研究和治疗提供了宝贵的参考。

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