他泽司他治疗复发或难治性滤泡性淋巴瘤患者的研究，药品价格多少

　　大约20%的滤泡性淋巴瘤患者存在表观遗传调节因子EZH2的激活突变。为了研究首创口服EZH2抑制剂他泽司他对这类患者的活性和安全性，我们开展了一项临床试验。

　　该研究是一项开放标签、单组、Ⅱ期试验，在法国、英国、澳大利亚、加拿大、波兰、意大利、乌克兰、德国和美国共计38家诊所或医院进行。入选患者为成人（≥18岁），经组织学确诊为滤泡性淋巴瘤（1、2、3a或3b级），且经过两种或两种以上全身疗法治疗后复发或耐药。患者的东部肿瘤协作组体能状态评分为0-2，且有足够的肿瘤组织对EZH2突变状态进行集中检测。

　　患者根据EZH2状态分为突变型（EZH2 mut）或野生型（EZH2 WT）。患者口服他泽司他800毫克，每日两次，连续28天为一个周期。主要终点是客观缓解率，基于2007年国际工作组非霍奇金淋巴瘤标准，由独立放射学委员会进行评估。

　　对接受一剂或多剂他泽司他治疗的患者进行了活性和安全性分析。本研究已在ClinicalTrials.gov注册，注册号为NCT01897571，后续随访正在进行中。

　　研究发现：

　　在2015年7月9日至2019年5月24日期间，共有99名患者参加了本研究，其中EZH2 mut队列45名，EZH2 WT队列54名。

　　在分析数据截止时（2019年8月9日），EZH2 mut队列的中位随访时间为22.0个月（IQR 12.0-26.7），EZH2 WT队列的中位随访时间为35.9个月（24.9-40.5）。

　　EZH2 mut队列的客观缓解率为69%（95% CI 53-82；45名患者中的31名），EZH2 WT队列的客观缓解率为35%（23-49；54名患者中的19名）。

　　EZH2 mut队列的中位缓解持续时间为10.9个月（95% CI 7.2-无法估计[NE]），EZH2 WT队列的中位缓解持续时间为13.0个月（5.6-NE）；中位无进展生存期为13.8个月（10.7-22.0）和11.1个月（3.7-14.6）。

　　在所有99名患者中，治疗相关的3级或更严重的不良事件包括血小板减少症（3例[3%]）、中性粒细胞减少症（3例[3%]）和贫血（2例[2%]）。99名患者中有4名（4%）报告了严重的治疗相关不良事件。没有治疗相关死亡病例。

　　他泽司他单药治疗显示出具有临床意义的持久反应，并且对于复发或难治性滤泡性淋巴瘤患者来说，耐受性通常良好。因此，他泽司他被认为是一种针对滤泡性淋巴瘤患者的新型治疗方法。

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