Livdelzi治疗原发性胆汁性胆管炎的作用机制与功效

　　Livdelzi（seladelpar）是一种新型的选择性过氧化物酶体增生激活受体δ（PPARδ）激动剂，它已被开发用于与熊去氧胆酸（UDCA）联合治疗对UDCA反应不足的成人原发性胆汁性胆管炎，或作为对UDCA不耐受患者的单一治疗药物。

　　Seladelpar的作用机制

　　Seladelpar通过选择性激活PPARδ受体发挥作用，该受体在控制葡萄糖、脂肪和胆固醇代谢中起着关键作用。PPARδ广泛存在于多种组织中，包括肝脏。当seladelpar激活PPARδ时，它会通过降低胆固醇7α-羟化酶-1（CYP7A1）的活性来减少胆汁酸的产生。CYP7A1酶通常负责将胆固醇转化为胆汁酸，而胆汁酸的减少则受到成纤维细胞生长因子21（FGF21）的影响。

　　Livdelzi的加速批准主要基于III期RESPONSE研究的结果。这是一项为期12个月的双盲、安慰剂对照临床试验，共纳入了193名对UDCA治疗无反应或出现严重不良反应的患者。患者被随机分配接受每日一次10毫克Livdelzi或安慰剂的口服治疗。

　　主要终点：第12个月的综合生化反应。结果显示，62%接受Livdelzi治疗的患者达到了这一终点，而安慰剂组仅为20%。

　　关键次要终点：包括碱性磷酸酶（ALP）水平的正常化以及瘙痒症状的改善。ALP是一种胆汁淤积标志物，也是肝移植和死亡风险的预测指标。在12个月时，25%接受Livdelzi治疗的患者达到了正常化的ALP水平，而安慰剂组则未观察到这一结果。同时，与安慰剂相比，Livdelzi还显著减少了患者的瘙痒症状。

　　此外，RESPONSE研究还显示，无论是作为单一疗法还是与UDCA联合使用，Livdelzi都能降低PBC的关键生物标志物并有助于缓解瘙痒。患者最常报告的不良事件包括头痛、腹痛和肿胀、恶心以及头晕。

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