FDA授予Certepetide胆管癌孤儿药资格，certepetide的用途与作用

　　美国食品药品监督管理局（FDA）已正式授予其试验药物certepetide（曾用名LSTA1）针对胆管癌的孤儿药资格（ODD）。这一资格认定不仅凸显了certepetide在治疗胆管癌领域的潜力，也为患者带来了新的治疗希望。

　　目前，certepetide正在第2期BOLSTER试验（NCT05712356）中接受评估，以探索其与一线和二线胆管癌患者标准治疗（SOC）疗法的联合效果。Lisata的研发执行副总裁兼首席医疗官Kristen K. Buck医学博士表示，胆管癌作为一种罕见且侵袭性的癌症，治疗选择有限，尤其是在初始治疗后，对患者构成重大挑战。因此，certepetide获得ODD资格是解决胆管癌治疗未满足需求的重要一步，有望为患者提供新的创新治疗选择。

　　Certepetide作为一种环肽，其独特机制在于激活肿瘤细胞内的C端规则主动运输机制，从而增强共价结合抗癌剂在实体肿瘤中的渗透和积累。临床前数据已显示，certepetide能够增强化疗、免疫疗法和RNA药物的输送，并调节肿瘤微环境以增强免疫反应。在已完成和正在进行的临床试验中，添加certepetide已展现出良好的安全性、耐受性和化疗活性的改善。

　　BOLSTER试验是一项设计严谨的双盲、安慰剂对照、多中心、随机研究，旨在评估在胆管癌和其他实体肿瘤患者中，将certepetide添加到吉西他滨、顺铂和度伐单抗（Imfinzi）中与单独使用SOC的疗效对比。试验设计严格，确保了患者的入选标准和治疗方案的科学性。继2024年7月提前完成试验招募后，公司已在BOLSTER试验中增加了另一支队伍，用于评估该药物的二线疗效，预计将于2024年底开始招募。

　　此外，certepetide在其他肿瘤类型中的应用也在持续评估中。此前，该药物已获得FDA授予的恶性胶质瘤孤儿药资格认定、骨肉瘤罕见儿科疾病资格认定以及骨肉瘤孤儿药资格认定。同时，欧洲药品管理局孤儿药委员会也授予了certepetide胰腺癌孤儿药资格认定，并获得FDA授予的此类疾病快速通道资格认定。

　　目前，LSTA1联合方案正在对转移性胰腺导管腺癌（PDAC）、胰腺癌、结肠癌、阑尾癌和多形性胶质母细胞瘤等实体肿瘤进行深入研究。其中包括第2阶段ASCEND试验和第1b/2阶段CENDIFOX试验，这些试验将进一步验证certepetide在不同肿瘤类型中的疗效和安全性。

　　综上，certepetide获得FDA授予的胆管癌孤儿药资格为胆管癌患者带来了新的治疗希望。

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