儿童先天性肾上腺增生症新药crinecerfont试验成功

　　新型口服促皮质素释放因子1型受体拮抗剂crinecerfont，在针对儿童先天性肾上腺增生（CAH）的III期临床试验中取得了显著成功。该药物有效降低了患者的雄烯二酮水平，并减少了对糖皮质激素的依赖。

　　在为期28周的CAHtalyst儿科试验中，共有103名CAH儿童参与，他们被随机分配接受crinecerfont或安慰剂治疗。在前4周的治疗期间，保持糖皮质激素剂量稳定，之后根据雄烯二酮水平调整剂量。

　　试验结果显示，接受crinecerfont治疗的儿童，其雄烯二酮水平从基线到第4周显著下降，而安慰剂组则有所上升。具体而言，crinecerfont组雄烯二酮水平下降了197 ng/dL（6.9 nmol/L），而安慰剂组则上升了71 ng/dL（2.5 nmol/L）。此外，crinecerfont组还显著降低了17-羟孕酮水平，而安慰剂组则略有升高。

　　到第28周时，crinecerfont组的糖皮质激素剂量减少了18.0%，而雄烯二酮控制保持不变。相比之下，尽管安慰剂组的平均糖皮质激素剂量增加了5.6%，但雄烯二酮水平仍然上升。此时，crinecerfont组30%的儿童糖皮质激素剂量降至生理范围，而安慰剂组则为零。

　　在安全性方面，crinecerfont组和安慰剂组的不良事件发生率相似，分别为84%和82%。大多数不良事件的严重程度为轻度至中度，最常见的是头痛、发热和呕吐。虽然安慰剂组的严重不良事件发生率高于crinecerfont组，但crinecerfont组仅有两名儿童因不良事件而中断治疗。

　　研究人员表示，这项试验表明，对于CAH的儿科患者，将糖皮质激素剂量降低至目标生理范围可以实现，且安全。在双盲期间未观察到肾上腺危象，两组中导致糖皮质激素应激用药的不良事件发生率相似。

　　当前，CAH儿童通常需要使用超生理剂量的糖皮质激素进行治疗，以解决皮质醇不足并减少过量的肾上腺雄激素。然而，这种治疗方法存在局限性，如剂量之间的肾上腺雄激素反弹和全天交替暴露于雄激素过量和超生理糖皮质激素剂量。而crinecerfont的出现为这些患者提供了一种新的治疗选择。

　　总的来说，crinecerfont在III期临床试验中取得了显著成功，为儿童先天性肾上腺增生症的治疗提供了新的希望。

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