Quizartinib在复发性或难治性急性髓系白血病患者中的安全性评估

　　针对携带FMS样酪氨酸激酶3内部串联重复（FLT3-ITD）突变的复发性或难治性（R/R）急性髓系白血病（AML）患者，治疗选择亟需拓宽。为此，开展了一项1期、多中心、开放标签、剂量递增及剂量扩展研究，旨在评估FLT3抑制剂Quizartinib作为多剂量单一疗法在此类患者中的安全性、药代动力学特性及疗效。

　　研究中，患者在禁食状态下每日口服一次Quizartinib，治疗周期为28天。共有16名患者（中位年龄68.0岁；男性占56.3%；FLT3-ITD阳性占43.8%）接受了不同剂量的Quizartinib治疗（分别为20、30和60mg/天，对应患者数为9、3和4名；中位治疗持续时间95.0天；中位相对剂量强度为100.0%）。

　　研究期间，未观察到剂量限制性毒性。治疗引起的不良事件中，最常见的是心电图QT延长（发生率为43.8%，均为1级或2级），其次是恶心和发热（各占37.5%）。未报告与Quizartinib相关的死亡事件。在稳态条件下，Quizartinib及其活性代谢物AC886的水平呈现出剂量依赖性增加。

　　疗效方面，综合完全缓解率达到37.5%。综上所述，Quizartinib在R/R AML患者中的耐受性良好，剂量可高达60mg/天。因此，在后续研究中，Quizartinib 60mg/天被推荐为该患者群体的适宜剂量。

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