Quizartinib联合诱导化疗和巩固化疗治疗初诊急性髓系白血病患者的1期研究

　　针对携带FLT3-ITD突变的急性髓系白血病（AML）患者，新疗法有望改善其预后。这些患者在接受标准护理（SOC）阿糖胞苷/蒽环类诱导/巩固化疗后，往往面临高复发风险和低生存率。Quizartinib作为一种选择性且高效的FLT3抑制剂，在复发或难治性（R/R）AML中已展现出强大的单药活性。

　　本研究旨在评估Quizartinib联合标准护理化疗治疗新诊断急性髓系白血病（ndAML）的安全性和耐受性。共纳入了19名未根据FLT3突变状态筛选的患者，他们被分配至三种不同的Quizartinib二盐酸盐剂量水平（DL）之一：60 mg/d，持续7天（DL1；n=6）；60 mg/d，持续14天（DL2；n=7）；以及40 mg/d，持续14天（DL-1；n=6）。Quizartinib的给药从化疗第4天开始，口服进行。患者的中位年龄为43.8岁。

　　研究结果显示，10名患者完成了诱导和巩固治疗。其中，3名患者经历了剂量限制性毒性（DLT）：2名患者出现在DL2组（1名心包积液；1名发热性中性粒细胞减少症、血小板计数减少和QT延长）；1名患者出现在DL-1组（心包炎）。最大耐受剂量（MTD）被确定为DL-1。

　　在安全性方面，最常见的3/4级不良事件包括发热性中性粒细胞减少症（47%）、中性粒细胞减少症（42%）、血小板减少症（32%）和贫血（26%）。尽管在MTD时观察到≤1级的QT延长，但添加Quizartinib至化疗方案中并未明显增加额外毒性。

　　在疗效方面，16名患者（84%）获得了缓解；其中，14名患者（74%）达到了复合完整缓解；2名患者（11%）达到了形态学无白血病状态。

　　综上所述，本研究初步显示了Quizartinib联合诱导化疗和巩固化疗治疗初诊急性髓系白血病患者的安全性和有效性。

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