Quizartinib作为同种异体造血干细胞移植后急性髓性白血病患者维持治疗的研究结果

　　FLT3-ITD突变的急性髓系白血病（AML）患者面临着极高的复发风险，并且这种突变与同种异体造血干细胞移植（allo-HCT）后的不良预后密切相关。本项研究是一项由两部分组成的1期、多中心、开放标签、序贯组、剂量递增研究，旨在评估quizartinib作为allo-HCT后维持治疗的安全性、耐受性以及确定其剂量限制毒性（DLT）和最大耐受剂量（MTD）。Quizartinib是一种高效的FLT3抑制剂。

　　共有13名FLT3-ITD突变AML患者，在allo-HCT后达到形态学缓解，被纳入本研究。这些患者被分配接受两种不同剂量的quizartinib治疗：40 mg/d（DL1；n=7）和60 mg/d（DL2；n=6），以28天为一个周期，口服给药，最多持续24个周期。患者的中位年龄为43岁。所有患者均接受了人类白细胞抗原（HLA）匹配的同种异体HCT。

　　研究结果显示，一名接受DL1治疗的患者和一名接受DL2治疗的患者出现了需要中断药物的DLT，分别为3级胃出血和3级贫血。10名患者（77%）接受quizartinib治疗超过1年；其中5名患者（38%）完成了24个周期的治疗。四名患者（31%）由于不良事件而停用了quizartinib。一名患者（8%）在第1周期期间出现复发并停止了治疗。最常见的3/4级不良事件包括中性粒细胞减少症（23%）、贫血（15%）、白细胞减少症（15%）、淋巴细胞减少症（15%）和血小板减少症（15%）。

　　与历史对照队列相比，本研究表明接受quizartinib维持治疗的allo-HCT后AML患者的复发率呈现可接受且可能降低的趋势。尽管未明确发现MTD，但根据复发/难治性AML患者中30毫克和60毫克每日剂量的随机比较结果，选择每日60毫克作为连续每日给药的最高剂量。

　　综上所述，本研究为quizartinib作为FLT3-ITD突变AML患者allo-HCT后维持治疗的潜在应用提供了有价值的数据支持。然而，仍需进一步的研究来验证这些初步发现，并优化quizartinib的治疗方案。

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