奥贝胆酸治疗非酒精性脂肪性肝炎上市是否被FDA批准，仿制药上市了吗？

　　美国食品药品监督管理局（FDA）拒绝了Intercept Pharmaceuticals公司提交的奥贝胆酸（Ocaliva，OCA）用于治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的上市申请。这一决定基于对当前研究数据的全面审查，并指出目前的数据不足以支持奥贝胆酸在该适应症上的安全性和有效性。

　　NASH是非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）的一种严重形式，其发病机制复杂，与脂肪酸累积、胰岛素抵抗、免疫信号异常等多个因素相关。由于NASH阶段慢性炎症和肝纤维化将造成患者肝脏不可逆受损，因此被视为进展为肝硬化、肝衰竭或肝细胞癌等终末期肝病的关键阶段。目前，除印度曾批准一款NASH药物外，全球主要药品监管机构如FDA、欧洲药品管理局（EMA）和国家药品监督管理局（NMPA）均未批准过针对NASH适应症的药物。

　　奥贝胆酸是一种法尼酯X受体（FXR）激动剂，已在2016年被FDA批准用于原发性胆汁性胆管炎（PBC）的治疗。然而，在针对NASH适应症的研究中，尽管奥贝胆酸在某些方面显示出一定的疗效，但FDA认为其安全性和有效性尚未得到充分证明。

　　具体来说，FDA的完整回应函（CRL）指出，奥贝胆酸基于替代组织病理学终点的潜在益处仍不确定，缺乏充分证据支持其用于NASH引起的肝脏纤维化适应症。CRL还建议Intercept进行长期研究，以进一步验证奥贝胆酸的安全性和有效性。这一建议是基于奥贝胆酸在III期REGENERATE研究中的期中分析数据，该研究旨在评估奥贝胆酸治疗伴有肝纤维化的非肝硬化NASH患者的安全性和有效性。尽管研究显示奥贝胆酸在某些剂量下能够改善纤维化程度，但肝脏组织学的改善只能支持加速批准，而长期随访的成功临床数据才是决定性因素。

　　此外，FDA还考虑了专家委员会的意见。在今年的胃肠药物咨询委员会会议上，专家就奥贝胆酸治疗NASH适应症进行了投票，结果以12人反对、2人支持、2人弃权告终。专家委员会认为奥贝胆酸的临床试验使用了替代终点，并且存在引起药物性肝损伤的风险。

　　与此同时，其他针对NASH的药物研发也在进行中。例如，Madrigal公司宣布从罗氏引进的甲状腺激素受体β亚型（THR-β）激动剂Resmetirom在III期MAESTRO研究中达到了双重主要终点。该研究表明Resmetirom不仅能够缓解NASH，还能带来心血管指标的获益。

　　FDA拒绝批准奥贝胆酸 治疗NASH上市是基于对当前研究数据的全面评估和对药物安全性和有效性的严格要求。

　　奥贝胆酸仿制药已在孟加拉上市，如需购药，可出国就医。海得康专注正规海外医疗，帮助中国患者搭建海外医药桥梁！更多药品资讯，请咨询海得康医学顾问，电话：400-001-9769，或加微信：hdk4000019769。

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