Sparsentan治疗局灶性节段性肾小球硬化的长期疗效与安全性评估

　　Sparsentan，作为一种创新的非免疫抑制性、单分子、双内皮素血管紧张素受体拮抗剂(DEARA)，目前正在局灶节段性肾小球硬化症(FSGS)的2期DUET试验中接受深入考察。在DUET试验的8周双盲阶段，与厄贝沙坦相比，Sparsentan在减少蛋白尿方面展现出更优的效果。本研究进一步探讨了Sparsentan在超过4年开放标签扩展期间的长期疗效与安全性。

　　研究纳入了原发性局灶节段性肾小球硬化症患者，排除了继发性病例。患者接受了不同剂量的Sparsentan治疗（200、400和800毫克/天）。

　　主要评估指标包括尿蛋白肌酐比、FSGS的部分缓解终点（尿蛋白肌酐比≤1.5 g/g且较基线降低>40%）、估计肾小球滤过率以及大约每12周测量一次的血压。同时，详细记录了按年份和每100患者年计算的治疗中出现的不良事件。

　　共有109名患者入组，其中108人接受了至少一剂Sparsentan治疗；103例患者进入了开放标签延伸阶段（双盲期间68例接受Sparsentan，35例接受厄贝沙坦）。截至研究时，45/108名患者(41.7%)仍在接受Sparsentan治疗，停止治疗的中位时间为3.9年（95% CI，2.6-5.2）。随访数据显示，蛋白尿相对于基线的平均百分比减少持续存在。

　　值得注意的是，在首次接受Sparsentan剂量后的9个月内实现部分缓解的患者（52.8%）与未实现部分缓解的患者（47.2%）相比，其整个治疗期间估计肾小球滤过率的下降速度显著减慢（-2.70 vs -6.56；P=0.03），特别是在前2年内（-1.69 vs -6.46；P=0.03）。

　　治疗中最常见的不良事件（>9例/100患者年）包括头痛、外周水肿、上呼吸道感染、高钾血症和低血压。值得一提的是，外周水肿和低血压的发生率从第1年的分别13.9%和15.7%下降到≥2年的≤4%。研究期间未出现心力衰竭病例，也无患者死亡。

　　Sparsentan在局灶性节段性肾小球硬化的长期治疗中展现出了持续的疗效和良好的安全性。

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