恩西地平在高危IDH2突变骨髓增生异常综合征患者中的II期研究，仿制药在哪里上市

　　恩西地平（ENA）是一种选择性口服突变IDH2酶抑制剂，能够治疗复发/难治性急性髓系白血病（AML）。一项开放标签II期研究旨在评估ENA作为单一疗法或与阿扎胞苷（AZA）联合治疗高危IDH2突变MDS的疗效和耐受性（NCT03383575）。

　　风险较高的患者未曾使用过低甲基化药物（HMA）的MDS/CMML或LBAML每天口服ENA100mg，以28天为周期，在每个周期的第1-7天静脉注射或皮下注射（ENA+AZA），之前HMA治疗后患有难治性或进展性MDS的患者单独接受ENA（ENA），在28天的周期内直至出现不可接受的毒性、复发、转化为AML或进展。主要终点是总体缓解率（ORR）[完全缓解（CR）、骨髓CR（mCR）、部分缓解（PR）和血液学改善（HI）]。其他终点包括安全性和生存结果。

　　48名患者接受了ENA+AZA（n=26）或ENA（n=22）。中位年龄为73岁（范围：46-83岁）。大多数患者（72％）有HMR：ASXL1（39％）和RUNX1（17％）。ENA+AZA组的中位Tx周期数为4（2–32），ENA组的中位Tx周期数为7（1–23）。ENA+AZA组中常见的Tx相关3-4级AE为中性粒细胞减少症（64％）、血小板减少症（28％）和贫血（8％）；ENA组中出现这种情况的比例分别为10％、0％和5％。32％（ENA+AZA）和14％（ENA）发生3-4级感染。ENA+AZA组中有3名患者（12％）发生IDH分化综合征，ENA组有5名患者（24％）发生IDH分化综合征。

　　在可评估疗效的患者（n=46）中，未接受ENA+AZA治疗的ORR为84％（n=21/25；24％CR+8％PR+44％mCR+8％HI]，ORR为43％（n=9/21；HMA失败ENA组中24％CR+5％PR+5％mCR+10％HI）（表）停止Tx的最常见原因是疾病进展（ENA+AZA20％，ENA33％）。。ENA+AZA组中有5名患者（20％）接受了HCT，ENA组有1名患者（5％）接受了HCT。截至数据截止（2020年12月31日），ENA+AZA中的7名患者和ENA组中的5名患者仍在治疗中。中位随访12.6个月后，ENA+AZA组的中位OS为32.2个月，ENA组的中位OS为21.3个月。

　　ENA具有良好的耐受性，并且在IDH2突变的高危MDS中显示出良好的疗效。

　　恩西地平仿制药已在老挝上市，仿制药是一种治病的新选择，如需购买，可自行出国就医，　“海得康”作为一个专业的医疗咨询平台，为患者提供有关该药物的详细信息和个性化建议。海得康有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。请注意，所有关于药物的使用和副作用的信息都应仅作为参考，并不应替代医生的专业建议。在决定使用或更改任何药物治疗方案之前，务必与医生进行充分的沟通和讨论。