达拉非尼和曲美替尼联合用于治疗1岁及以上患有低级别神经胶质瘤且需要全身治疗的BRAF V600E突变儿科患者

　　美国食品药品监督管理局（FDA）已批准达拉非尼（Dabrafenib，商品名：Tafinlar）和曲美替尼（Trametinib，商品名：Mekinist）联合用于治疗1岁及以上患有低级别神经胶质瘤（LGG）且需要全身治疗的BRAF V600E突变儿科患者。

　　药物作用机制

　　达拉非尼（Dabrafenib）：一种靶向BRAF突变细胞的药物，能够阻止改变的BRAF蛋白发送生长信号。

　　曲美替尼（Trametinib）：一种MEK抑制剂，阻断了帮助发送生长信号的蛋白质的活性。

　　批准背景与临床试验

　　TADPOLE试验：这是一项多中心、开放标签的2/3期临床试验（NCT02684058），旨在评估达拉非尼联合曲美替尼在BRAF V600E突变型低级别神经胶质瘤儿童患者中的疗效和安全性。

　　试验结果：

　　总体缓解率（ORR）：达拉非尼联合曲美替尼组为46.6%（95% CI, 34.8%-58.6%），显著高于卡铂加长春新碱组的10.8%（95% CI, 3.0%-25.4%）（P < 0.001）。

　　中位无进展生存期（PFS）：达拉非尼联合曲美替尼组为20.1个月（95% CI, 12.8-NE），而卡铂加长春新碱组为7.4个月（95% CI, 3.6-11.8）（HR=0.31, 95% CI, 0.17-0.55; P < 0.001）。

　　中位反应持续时间：达拉非尼联合曲美替尼组为23.7个月（95% CI, 14.5-NE），而卡铂加长春新碱组的数据尚不可评估。

　　药物剂型与适用人群

　　新口服制剂：FDA还批准了这两种药物的新口服制剂，特别适用于无法吞咽药片的儿童患者。

　　适用人群：该疗法适用于1岁及以上、患有BRAF V600E突变型低级别神经胶质瘤且需要全身治疗的儿科患者。

　　药物安全性与不良反应

　　常见不良反应：在接受达拉非尼/曲美替尼治疗的儿科患者中，超过20%的患者报告了包括发热、皮疹、头痛、呕吐、肌肉骨骼疼痛、疲劳、皮肤干燥、腹泻、恶心等在内的多种不良反应。

　　严重不良反应：虽然未提及具体比例，但试验中也观察到了中性粒细胞计数减少、谷丙转氨酶升高和天冬氨酸转氨酶升高等3/4级实验室异常。

　　FDA批准达拉非尼联合曲美替尼用于治疗儿童BRAF V600E突变型低级别神经胶质瘤是基于多项临床试验的积极结果，该疗法在缩小肿瘤、控制疾病进展方面表现出色，且安全性相对可控。

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