鲁索替尼ruxolitinib联合低剂量聚乙二醇干扰素α-2a治疗新确诊真性红细胞增多症患者的评估

　　一项研究聚焦于评估鲁索替尼ruxolitinib与低剂量聚乙二醇干扰素α-2a联合疗法在新确诊真性红细胞增多症(PV)患者中的应用效果。该研究以安全性为主要观察指标，同时关注疗效，后者基于血液学参数、生活质量评估以及JAK2V617F变异等位基因频率(VAF)的变化。缓解标准综合考量了症状改善、脾肿大缓解、外周血计数恢复正常以及骨髓病变的减轻。

　　研究共纳入了25名真性红细胞增多症患者，中位年龄为70岁。其中，5名患者有血栓栓塞病史，3名患者经计算机断层扫描证实存在脾肿大。在治疗过程中，两名患者停止了两种研究药物的使用：一例因疾病进展为真性红细胞增多症后的骨髓纤维化（为唯一一起3级感染事件），另一例原因未具体说明。值得注意的是，研究期间未观察到带状疱疹感染事件，且无患者因精神症状而中断治疗。

　　治疗24个月后，外周血细胞计数的缓解率高达92%。根据2013年欧洲白血病网和国际工作组制定的骨髓增生性肿瘤研究缓解标准，14例（56%）患者在24个月时达到缓解标准，其中3例（12%）获得完全缓解，11例（44%）获得部分缓解。此外，骨髓增生性肿瘤症状总症状评分中的腹部不适、盗汗、瘙痒和骨痛等项目均有显著改善。JAK2V617F VAF的中位数从治疗前的47%（95%置信区间[CI]，35-59）下降至7%（95% CI，3-15），且有60%的患者实现了分子水平的缓解。

　　鲁索替尼ruxolitinib联合低剂量聚乙二醇干扰素α-2a的治疗方案在新确诊的真性红细胞增多症患者中展现出了积极的效果，不仅提高了细胞计数的缓解率，改善了骨髓细胞构成和纤维化情况，还显著降低了JAK2V617F VAF，且毒性反应可接受。

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