添加司替戊醇在现实临床实践中的功效和耐受性：针对Dravet综合征与非Dravet发育性脑病和癫痫性脑病的观察性研究

　　本研究旨在评估司替戊醇（STP）作为辅助治疗在Dravet综合征以及非Dravet难治性发育性和癫痫性脑病（DREE）中的疗效与耐受性。

　　研究纳入了所有接受DREE治疗并同时被处方司替戊醇作为辅助治疗的儿童和成人患者，进行了一项回顾性观察研究。主要评估指标包括保留率、应答率（即总癫痫发作频率相对于基线减少≥50%的患者比例）、无癫痫发作率、癫痫持续状态应答者率，以及不良事件发生率。这些指标在3个月、6个月、12个月以及最终访视时均进行了报告。同时，研究还总体报告了Dravet综合征患者与非Dravet DREE患者的癫痫发作结果。

　　研究共纳入了82名患者，其中55名为Dravet综合征患者，27名为非Dravet DREE患者。患者的中位年龄为5岁（范围1-59岁）。Dravet综合征组患者癫痫发作的中位年龄（4.9个月，范围3.6-6个月）显著早于非Dravet组患者（17.9个月，范围6-42.3个月，P<0.001）。中位随访时间为司替戊醇治疗24.1个月（即2年，范围0.3-164个月），其中Dravet组的中位随访时间（35.9个月，范围0.8-164个月）显著长于非Dravet组（17个月，范围0.3-62.3个月，P<0.001）。

　　在12个月时，保留率、应答率和无癫痫发作率分别为68.3%（56/82）、65%（95%置信区间：48%-77%）和18%（95%置信区间：5.7%-29%）。这些癫痫发作结果在各组间并未显示出统计学上的显著差异。此外，46.3%的患者（38/82）报告了不良事件，且组间在不良事件发生率上无显著差异。

　　在现实临床实践中，非Dravet DREE患者与Dravet综合征患者在接受司替戊醇作为辅助治疗时，其疗效与耐受性表现出相似性。这一发现为司替戊醇在更广泛癫痫和发育性脑病患者群体中的应用提供了有力支持。

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