严重再生障碍性贫血一线治疗对比：免疫抑制治疗加艾曲泊帕与单倍相合造血干细胞移植，药品价格多少

　　尽管艾曲泊帕（EPAG）已成为治疗选项之一，但对于年龄小于40岁的严重再生障碍性贫血（SAA）患者，相配相关供者造血干细胞移植（HSCT）仍被视为首选的一线治疗方案。然而，免疫抑制治疗（IST）联合EPAG（IST + EPAG）与半相合HSCT（Haplo-HSCT）作为一线治疗的直接比较尚缺乏研究。本研究前瞻性地对比了Haplo-HSCT（n = 147）和IST + EPAG（n = 121）作为SAA患者一线治疗的疗效、安全性及健康相关生活质量（HRQoL）。

　　研究结果：

　　· 治疗6个月后，Haplo-HSCT组有86.3%的患者达到了正常全血细胞计数（CBC），而IST + EPAG组仅为24.1%（P < 0.001）。

　　· Haplo-HSCT组达到独立输血且中性粒细胞绝对计数≥1.0×10^9/L的时间短于IST + EPAG组（P < 0.05）。

　　· 在IST + EPAG和Haplo-HSCT组中，3年总生存率（OS）分别为92.4 ± 2.4%和82.8 ± 3.1%（P = 0.017），而3年无失败生存率（FFS）分别为69.4 ± 4.2%和81.6 ± 3.2%（P = 0.002）。

　　· 对于40岁以下的患者，上述结果同样适用。

　　· 在年龄≥40岁的患者中，IST + EPAG组和Haplo-HSCT组之间的3年OS无显著差异（88.6 ± 4.8% vs. 82.4 ± 8.1%，P = 0.517），但IST + EPAG组的3年FFS较低（58.7 ± 7.5% vs. 82.4 ± 8.1%，P = 0.043）。

　　· 对年龄<40岁人群的亚组分析显示，SAA患者从IST + EPAG中获益更多，而非常SAA（vSAA）患者从Haplo-HSCT中获益更多。

　　· 与IST + EPAG治疗的患者相比，接受Haplo-HSCT治疗的患者HRQoL得分显著更高（P < 0.0001）。

　　· 多变量分析表明，一线选择Haplo-HSCT与6个月时CBC正常、更好的FFS以及更高的HRQoL相关（P < 0.001）。

　　对于<40岁的SAA患者，IST + EPAG实现了更好的OS，而Haplo-HSCT则加速了造血恢复，提高了HRQoL，并且在<40岁的vSAA患者以及≥40岁的患者中实现了更好的FFS。即使对于40岁以下的vSAA患者和40岁以上的患者，Haplo-HSCT也表现出更优的FFS。因此，在选择一线治疗方案时，需根据患者的具体病情、年龄及预期目标进行综合考虑。

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