奎扎替尼单独治疗复发性/难治性AML患者的使用效果及安全性，奎扎替尼仿制药在哪里上市

　　奎扎替尼（Quizartinib）作为FLT3抑制剂，在复发性/难治性急性髓系白血病（AML）患者中的单独使用效果及安全性评估。

　　奎扎替尼单独用于复发性/难治性急性髓系白血病患者获良好疗效

　　在急性髓系白血病（AML）中，老年和FMS样酪氨酸激酶3内部串联重复（FLT3-ITD）突变常与早期复发和低存活率相关。奎扎替尼，作为一种口服、高效且选择性的二代FLT3抑制剂，已在复发性/难治性AML中展现出临床抗白血病活性。本研究旨在评估单剂奎扎替尼在这类患者中的疗效和安全性。

　　研究方法：研究人员在美国、欧洲和加拿大的76家医院开展了一项开放性、多中心、单臂临床2期试验。招募了原发性AML或继发于骨髓增生异常综合征的AML患者，并要求ECOG表现状态为0-2分。患者被分为两个独立队列：队列1包括年满60岁且在一线治疗后1年内复发/难治的AML患者；队列2则包括年满18岁且经历过补救化疗或造血干细胞移植的复发性/难治性AML患者。FLT3-ITD等位基因频率超过10%被定义为FLT3-ITD阳性，其余患者为FLT3-ITD阴性。用药方案为男性135mg/日，女性90mg/日。主要评估指标包括复合完全缓解（CRc，即完全缓解+完全缓解伴随血小板不完全恢复+完全缓解伴造血部分恢复）和完全缓解（CR）患者比例。

　　研究结果：在2009年11月19日至2011年10月31日期间，共招募了333位患者（队列1：157人；队列2：176人）。在队列1中，112位FLT3-ITD阳性患者中有63位（56%）获得了CRc，44位FLT3-ITD阴性患者中有16位（36%）获得了CRc；同时，分别有3位（3%）和2位（5%）FLT3-ITD阳性和阴性患者获得了CR。在队列2中，136位FLT3-ITD阳性患者中有62位（46%）获得了CRc，40位FLT3-ITD阴性患者中有12位（30%）获得了CRc；伴有5位（4%）和1位（3%）FLT3-ITD阳性和阴性患者获得了CR。

　　在安全性方面，3级及以上治疗相关严重副反应在5%及以上患者中出现的包括发热性中性粒细胞减少（76[23%]）、贫血（75[23%]）、血小板减少（39[12%]）、QTcF间期延长（33[10%]）等。重度副反应在5%及以上患者中出现的包括发热性中性粒细胞减少（126[38%]）、QTcF间期延长（33[10%]）等。在5%及以下患者中出现的重度副反应包括尖端扭转（1[<1%]）和肝衰（2[1%]）。总体而言，333位患者中有125位（38%）在研究治疗期间（包括30天随访）死亡，其中18位（5%）患者的死亡被判定为治疗相关。

　　单剂奎扎替尼在复发性/难治性AML患者中，尤其是携带FLT3-ITD突变的患者中，表现出显著的疗效和良好的耐受性。

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