进展丨Pimicotinib治疗腱鞘巨细胞瘤的试验疗效

　　Pimicotinib（ABSK021）在治疗腱鞘巨细胞瘤（TGCT）方面取得了显著进展，其在3期MANEUVER试验中达到了主要终点，即显著提高了患者的客观缓解率（ORR）。

　　试验设计

　　MANEUVER试验：这是一项由三部分组成的随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估Pimicotinib在不可切除TGCT患者中的疗效和安全性。

　　入组标准：入组患者年龄至少18岁，且经组织学证实为不可切除的TGCT。主要纳入标准包括根据RECIST 1.1标准可测量的疾病、ECOG表现状态为0或1、足够的器官功能和骨髓功能等。

　　排除标准：包括先前接受过高选择性CSF-1或CSF-1R靶向抑制剂治疗的患者、已知的其他需要积极治疗的恶性肿瘤患者等。

　　试验执行与结果

　　双盲第1部分：患者以2:1的比例随机接受每天一次50mg的Pimicotinib或匹配的安慰剂治疗，持续24周。主要终点是第25周的ORR。

　　第2、3部分：符合条件的患者在第2部分中可继续接受最多24周的开放标签扩展治疗，并在第3部分进行开放标签扩展和安全随访。

　　试验结果概述

　　ORR改善：接受Pimicotinib治疗的患者在第25周时的ORR为54.0%，而安慰剂组仅为3.2%（P < .0001），显示出Pimicotinib在TGCT治疗中的显著疗效。

　　次要终点改善：Pimicotinib在多个次要终点上也表现出统计学和临床意义的改善，包括数字评定量表（NRS）评估的僵硬程度和简明疼痛量表（BPI）评估的疼痛度。具体来说，Pimicotinib组的NRS硬度平均变化为-3.00，而安慰剂组为-0.57（P < .0001）；BPI平均疼痛变化分别为-2.32和0.23（P < .0001）。

　　安全性：Pimicotinib展现出良好的耐受性，安全性数据与先前报告的数据一致。未观察到胆汁淤积性肝毒性的实例。治疗中出现的不良反应导致停药和剂量下调的患者比例较低。

　　Pimicotinib在TGCT治疗中的显著疗效为患者带来了新的治疗希望。作为一种新型口服高选择性强效小分子CSF-1R抑制剂，Pimicotinib有可能为TGCT患者提供一种新的治疗模式。

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