瑞维美尼治疗携带KMT2A重排的R/R急性白血病结果

　　Revumenib（瑞维美尼，曾用名SNDX-5613）是一种口服小分子menin抑制剂，针对menin-KMT2A结合相互作用，正在研发用于治疗KMT2A重排（KMT2Ar）或混合谱系白血病重排的急性白血病，包括急性淋巴细胞白血病和急性髓细胞性白血病（AML），以及NPM1突变型AML。在NPM1突变的复发/难治性AML（R/R AML）患者中，Revumenib的临床试验取得了积极成果，达到了关键的治疗终点。

　　临床试验结果

　　主要终点达成：在2期AUGMENT-101试验中，Revumenib治疗导致NPM1突变R/R AML患者的完全缓解（CR）加CR部分血液学恢复（CRh）率为23%（95% CI，14%-36%；P=0.0014），达到了试验的主要终点。

　　缓解持续时间：在获得CR/CRh的患者中，CR/CRh的中位持续时间为4.7个月（95% CI，1.2-8.2），其中3名患者在数据截止时仍持续缓解。

　　微小残留病（MRD）状态：在达到CR或CRh且可评估MRD的患者中，64%的MRD呈阴性，表明治疗深度较高。

　　总体缓解率（ORR）：在可评估的64名患者中，ORR为47%（95% CI，34%-60%）。

　　患者特征与既往治疗

　　患者年龄与治疗线数：参与试验的患者中位年龄为65岁（范围19-84岁），其中36%的患者先前接受过3种或更多线治疗，先前治疗线中位数为2线。

　　既往治疗情况：75%的患者先前接受过Venetoclax（Venclexta）治疗，显示了患者群体的难治性。

　　安全性与耐受性

　　总体安全性：在安全性人群中，Revumenib的安全性与先前报告的数据一致。治疗相关不良反应（TRAE）导致5%的患者停药。

　　常见不良反应：超过10%的患者发生3级或以上的TRAE，包括QTc延长（21%）、贫血（14%）、发热性中性粒细胞减少（13%）、分化综合征（DS；13%）和血小板计数减少（11%）。

　　严重不良反应：虽然没有报道5级DS，但分别有11%和2%的患者出现3级和4级治疗相关DS。19%的患者观察到3级治疗相关QTc延长，2%的患者出现4级事件，没有患者出现5级治疗相关QTc延长。

　　复发性或难治性NPM1突变AML是一种预后不良的疾病，迫切需要新的治疗方法。Revumenib在这一患者群体中取得的积极结果非常令人鼓舞，特别是在经过大量预处理的患者中，包括超过75%的先前服用Venetoclax或之后出现进展的患者。

　　随着FDA对Revumenib用于治疗携带KMT2A重排的R/R急性白血病的新药申请进行优先审查，以及NPM1突变AML队列中的积极数据读出，Revumenib有望为这些患者提供新的治疗选择。

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